Akses pengobatan bagi pasien penyakit darah langka amiloidosis rantai ringan, yang dapat merusak fungsi organ akibat penumpukan protein abnormal di jantung dan ginjal, kini makin terbuka.
Janssen Korea pada 4 Juni menyatakan bahwa mulai 1 Juni, rejimen kombinasi 4 obat (rejimen DVCd) yang menggunakan Darzalex suntik subkutan (nama zat aktif daratumumab) bersama bortezomib, siklofosfamid, dan deksametason, masuk cakupan manfaat asuransi kesehatan nasional. Cakupan ini ditujukan bagi pasien amiloidosis rantai ringan yang baru didiagnosis tanpa gejala terkait multiple myeloma.
Amiloidosis rantai ringan merupakan penyakit langka yang terjadi ketika sel plasma di sumsum tulang memproduksi rantai ringan imunoglobulin yang abnormal. Ketika protein ini menumpuk di jantung, ginjal, hati, saraf, dan organ lain, fungsi organ akan menurun secara bertahap. Pada tahap awal, penyakit ini kerap muncul dengan gejala umum seperti kelelahan, sesak napas, edema, dan penurunan berat badan, sehingga diagnosis sering terlambat.
Keterlambatan pengobatan dapat membuat kerusakan jantung dan ginjal berlanjut sehingga prognosis memburuk. Karena itu, pasien perlu segera dicurigai mengarah ke penyakit ini dan terapi yang tepat harus dimulai segera setelah diagnosis ditegakkan.
Dengan penerapan cakupan manfaat ini, pasien amiloidosis rantai ringan yang baru didiagnosis tanpa gejala terkait multiple myeloma—seperti penyakit tulang osteolitik, plasmacytoma, sel plasma di sumsum tulang ≥60%, dan hiperkalsemia—dapat memperoleh manfaat reimburs saat menggunakan rejimen DVCd sebagai terapi lini pertama. Durasi pemberian adalah total 24 siklus. Mulai siklus ke-7, Darzalex suntik subkutan diberikan sebagai monoterapi.
Efektivitas terapi dikonfirmasi melalui uji klinis global fase 3 "ANDROMEDA". Berdasarkan hasil tindak lanjut median 11,4 bulan, angka respons lengkap hematologis pada rejimen DVCd mencapai 53,3%, lebih tinggi dibanding 18,1% pada rejimen VCd yang sudah ada. Respons lengkap hematologis berarti kadar rantai ringan abnormal penyebab penyakit telah berkurang cukup banyak di dalam darah.
Perbedaan juga terlihat pada indikator yang menunjukkan tingkat pemulihan fungsi organ. Pada evaluasi bulan ke-6, angka respons jantung pada rejimen DVCd adalah 41,5% dan respons ginjal 53,0%. Pada kelompok rejimen VCd, masing-masing 22,2% dan 23,9%.
Hasil tindak lanjut jangka panjang juga positif. Pada analisis bulan ke-18, rejimen DVCd menunjukkan angka respons jantung dan ginjal yang lebih tinggi dibanding rejimen VCd. Pada pemantauan tindak lanjut 5 tahun, angka respons lengkap hematologis mencapai 59,5%, jauh melampaui 19,2% pada kelompok rejimen VCd.
Amiloidosis rantai ringan merupakan penyakit langka dengan jumlah pasien yang tidak banyak. Meski demikian, keputusan asuransi kesehatan nasional untuk menanggung biayanya mencerminkan pengakuan atas kebutuhan klinis serta nilai terapeutik dari pengobatan tersebut.
Kim Ki-hyun, profesor Divisi Hematologi-Onkologi, Samsung Medical Center, mengatakan, "Amiloidosis rantai ringan adalah penyakit langka dan gejalanya tidak spesifik, sehingga dalam banyak kasus pengobatan baru dimulai setelah fungsi jantung atau ginjal sudah mengalami kerusakan yang cukup berat," seraya menambahkan, "Penerapan cakupan manfaat kali ini dapat memperluas pilihan terapi di dalam negeri dan berkontribusi pada peningkatan angka kelangsungan hidup pasien."
Janssen Korea menyebut rejimen DVCd yang mencakup Darzalex suntik subkutan sebagai rejimen terapi pertama di Korea Selatan untuk amiloidosis rantai ringan dan hingga kini satu-satunya yang telah disetujui. Rejimen ini memperoleh persetujuan Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) pada 2021, dan di Korea Selatan mendapatkan persetujuan dari Kementerian Keamanan Pangan dan Obat (MFDS) pada 2024.
Penerapan cakupan manfaat ini mengurangi beban biaya pasien dan memungkinkan peningkatan akses terapi di praktik layanan klinis nyata.
