Algynomics于30日表示，公司与仁荷大学金贤镇教授研究团队开展联合研究，并将一项关于可在体内直接靶向免疫细胞的RNA递送策略研究成果发表在国际学术期刊上。
本次研究将Algynomics的环状RNA技术与仁荷大学基于聚氨基酸的高分子递送载体相结合，确认了仅通过静脉注射即可将环状RNA递送至免疫细胞丰富的脾脏组织的可能性。
现有CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法通常是在体外对患者免疫细胞进行基因改造后，再回输至体内。该疗法在血液肿瘤治疗方面取得突破性成效，但复杂的生产工艺与给药流程以及高昂成本被认为是其主要局限。
因此，通过在体内直接向免疫细胞递送CAR基因以实现CAR-T的In vivo（体内）CAR-T路径受到关注。In vivo CAR-T有望简化流程、降低成本并提升治疗可及性，正作为肿瘤或自身免疫性疾病等难治性疾病的治疗策略而崛起。
Algynomics的环状RNA不含任何不必要的外源序列，具有优异的稳定性与持续表达能力。金教授团队的阳离子高分子递送载体（RNA运输工具）提升了内体（细胞摄取外源物质时形成的小囊泡）逃逸能力与颗粒稳定性，从而最大化提高RNA的细胞内递送效率。
研究结果显示，与金教授团队的高分子递送载体结合的Algynomics环状RNA可高效递送至多种免疫细胞，尤其在静脉给药时可选择性递送至免疫细胞丰富的脾脏。其向脾脏的递送效率较肝脏高约10倍。
此外，与既有的线性RNA相比，其表达持续性得到提升，半衰期约增加2倍；在脾脏组织内向T细胞的递送效率也较线性RNA高约3倍。评价认为，这些结果显示其有望用于无需体外操作、直接以体内免疫细胞为靶点的下一代CAR-T治疗策略。
Algynomics代表理事李成旭表示：“我们确认了公司环状RNA技术可应用于体内免疫细胞靶向基因治疗。”并称“未来将通过进一步研究，持续扩大包括CAR-T在内的应用范围”。
本研究已于27日刊登在生物医学与材料领域国际学术期刊《美国化学会《生物材料科学与工程》》网络版。
