Ngày 30, Alginomics cho biết đã công bố trên một tạp chí học thuật quốc tế kết quả nghiên cứu về chiến lược đưa RNA có thể nhắm trực tiếp vào tế bào miễn dịch trong cơ thể, thông qua nghiên cứu hợp tác với nhóm của Giáo sư Kim Hyun-jin (Đại học Inha).
Trong nghiên cứu này, nhóm đã kết hợp công nghệ RNA vòng của Alginomics với chất mang polyme dựa trên polyamino acid của Đại học Inha, qua đó xác nhận khả năng có thể đưa RNA vòng đến mô lách giàu tế bào miễn dịch chỉ bằng tiêm truyền tĩnh mạch.
Các liệu pháp CAR-T (tế bào T thụ thể kháng nguyên dạng khảm) hiện nay hoạt động theo cách tái thiết kế di truyền tế bào miễn dịch của bệnh nhân ở ngoài cơ thể, sau đó đưa trở lại cơ thể. Dù đã cho thấy hiệu quả đột phá trong điều trị ung thư máu, nhưng quy trình sản xuất và đưa thuốc phức tạp cùng chi phí cao được xem là những hạn chế.
Vì vậy, cách tiếp cận CAR-T in vivo (trong cơ thể) nhằm đưa trực tiếp gen CAR vào tế bào miễn dịch ngay trong cơ thể đang thu hút sự chú ý. Cách tiếp cận CAR-T in vivo có thể đơn giản hóa quy trình, giảm chi phí và cải thiện khả năng tiếp cận điều trị, nên đang nổi lên như một chiến lược điều trị cho các bệnh khó chữa như khối u hoặc bệnh tự miễn.
RNA vòng của Alginomics không chứa bất kỳ trình tự ngoại lai không cần thiết nào và cho thấy độ ổn định cùng khả năng duy trì biểu hiện vượt trội. Chất mang polyme cation (công cụ vận chuyển RNA) của nhóm Giáo sư Kim đã tối đa hóa hiệu quả đưa RNA vào trong tế bào bằng cách tăng khả năng thoát endosome (túi nhỏ hình thành khi tế bào tiếp nhận vật chất từ bên ngoài) và nâng cao độ ổn định của hạt.
Kết quả nghiên cứu cho thấy RNA vòng của Alginomics khi kết hợp với chất mang polyme của nhóm Giáo sư Kim được đưa vào nhiều loại tế bào miễn dịch với hiệu suất cao; đặc biệt, khi dùng đường tĩnh mạch, RNA được đưa chọn lọc đến lách, nơi giàu tế bào miễn dịch. Hiệu suất đưa đến lách được ghi nhận cao hơn khoảng 10 lần so với gan.
Ngoài ra, so với công nghệ RNA tuyến tính hiện có, thời gian duy trì biểu hiện được cải thiện với thời gian bán hủy tăng khoảng 2 lần; hiệu suất đưa vào tế bào T trong mô lách cũng cao hơn khoảng 3 lần so với RNA tuyến tính. Những kết quả này được đánh giá là cho thấy tiềm năng ứng dụng vào chiến lược điều trị CAR-T thế hệ mới, nhắm trực tiếp tế bào miễn dịch trong cơ thể mà không cần thao tác ngoài cơ thể.
Ông Lee Sung-wook, CEO của Alginomics, cho biết: “Chúng tôi đã xác nhận rằng công nghệ RNA vòng của công ty có thể được áp dụng cho liệu pháp gen nhắm đích tế bào miễn dịch trong cơ thể”, đồng thời nói thêm: “Trong thời gian tới, chúng tôi dự kiến sẽ tiếp tục mở rộng phạm vi ứng dụng, bao gồm cả CAR-T, thông qua các nghiên cứu bổ sung”.
Nghiên cứu này đã được đăng trên bản trực tuyến ngày 27 của tạp chí học thuật quốc tế trong lĩnh vực y sinh và vật liệu 《Biomaterials Science & Engineering của Hiệp hội Hóa học Hoa Kỳ》.
