アルジノミクスは30日、キム・ヒョンジン仁荷大学教授の研究チームとの共同研究により、体内の免疫細胞を直接標的化できるRNA送達戦略に関する成果を国際学術誌で発表したと明らかにした。
今回の研究では、アルジノミクスの環状RNA技術と、仁荷大学のポリアミノ酸基盤の高分子送達キャリアを組み合わせ、静脈注射のみで免疫細胞が豊富な脾臓組織へ環状RNAを送達できる可能性を確認した。
従来のCAR-T（キメラ抗原受容体T細胞）治療は、患者の免疫細胞を体外で遺伝子改変した後、再び体内へ戻す方法である。血液がん治療で画期的な成果を示してきた一方、複雑な製造工程と投与プロセス、高コストが課題として指摘されてきた。
こうした背景から、体内で免疫細胞へCAR遺伝子を直接送達してCAR-Tを実現するインビボ（In vivo、生体内）CAR-Tアプローチが注目されている。インビボCAR-Tは工程の簡素化に加え、コスト削減や治療アクセスの向上が期待でき、固形腫瘍や自己免疫疾患など難治性疾患の治療戦略として存在感を高めている。
アルジノミクスの環状RNAは不要な外来配列を一切含まず、優れた安定性と発現持続性を示す。キム教授チームのカチオン性高分子送達キャリア（RNA運搬ツール）は、エンドソーム（細胞が外来物質を取り込む際に形成される小さな小胞）からの脱出能と粒子安定性を高め、RNAの細胞内送達効率を最大化した。
研究の結果、キム教授チームの高分子送達キャリアと結合したアルジノミクスの環状RNAは、さまざまな免疫細胞へ高い効率で送達され、特に静脈投与時には免疫細胞が豊富な脾臓へ選択的に送達された。脾臓への送達効率は肝臓と比べて約10倍高いことが示された。
また、既存技術である線状RNAと比べて発現持続性が向上し、半減期は約2倍に増加した。さらに、脾臓組織内のT細胞への送達効率も線状RNA比で約3倍高いことが確認された。これらの結果は、体外操作なしに体内免疫細胞を直接標的とする次世代CAR-T治療戦略への応用可能性を示すものと評価されている。
イ・ソンウク アルジノミクス代表は「当社の環状RNA技術が、体内免疫細胞を標的とする遺伝子治療に適用可能であることを確認した」とし、「今後は追加研究を通じて、CAR-Tを含む適用範囲を継続的に拡大していく計画だ」と述べた。
今回の研究は、生体医工学・材料分野の国際学術誌 〈米国化学会 生体材料科学・工学〉 のオンライン版に、27日付で掲載された。
