Alginomics anunció el día 30 que, en una investigación conjunta con el equipo del profesor Kim Hyun-jin, de la Universidad de Inha, ha publicado en una revista científica internacional los resultados de un estudio sobre una estrategia de administración de ARN capaz de dirigirse directamente a las células inmunitarias dentro del organismo.
En este estudio, se confirmó la posibilidad de administrar ARN circular al tejido del bazo, rico en células inmunitarias, únicamente mediante una inyección intravenosa, combinando la tecnología de ARN circular de Alginomics con un vector polimérico basado en poliaminoácidos desarrollado por la Universidad de Inha.
Los tratamientos CAR-T (células T con receptor de antígeno quimérico) existentes consisten en rediseñar genéticamente las células inmunitarias del paciente fuera del organismo y reintroducirlas después en el cuerpo. Aunque han mostrado resultados revolucionarios en el tratamiento de cánceres hematológicos, se han señalado como limitaciones la complejidad del proceso de fabricación y de administración, así como su elevado coste.
Por ello, está ganando atención el enfoque de CAR-T in vivo (en el organismo), que busca lograr CAR-T mediante la administración directa del gen CAR a las células inmunitarias dentro del cuerpo. El enfoque CAR-T in vivo permite simplificar el proceso y posibilita la reducción de costes y la mejora del acceso al tratamiento, por lo que está emergiendo como una estrategia terapéutica para enfermedades difíciles de tratar, como tumores o enfermedades autoinmunes.
El ARN circular de Alginomics no contiene secuencias externas innecesarias y muestra una excelente estabilidad y una expresión sostenida. El vector polimérico catiónico del equipo del profesor Kim (herramienta de transporte de ARN) maximizó la eficiencia de entrega intracelular del ARN al mejorar la capacidad de escape del endosoma (pequeña vesícula que se forma cuando la célula incorpora sustancias externas) y la estabilidad de las partículas.
Según los resultados, el ARN circular de Alginomics combinado con el vector polimérico del equipo del profesor Kim se administró con alta eficiencia a diversas células inmunitarias y, en particular, tras la administración intravenosa, se dirigió selectivamente al bazo, rico en células inmunitarias. La eficiencia de entrega al bazo fue aproximadamente 10 veces mayor que la del hígado.
Además, en comparación con la tecnología existente de ARN lineal, mejoró la persistencia de la expresión, con una vida media aproximadamente 2 veces mayor, y la eficiencia de entrega a células T dentro del tejido esplénico también fue aproximadamente 3 veces superior a la del ARN lineal. Se considera que estos resultados muestran el potencial de aplicación a estrategias terapéuticas CAR-T de próxima generación que se dirigen directamente a las células inmunitarias in vivo sin manipulación ex vivo.
Lee Seong-uk, director ejecutivo de Alginomics, declaró: «Hemos confirmado que nuestra tecnología de ARN circular puede aplicarse a la terapia génica dirigida a células inmunitarias dentro del organismo» y añadió: «Tenemos previsto ampliar de forma continua el alcance de las aplicaciones, incluida CAR-T, mediante investigaciones adicionales».
Este estudio se publicó el día 27 en la edición en línea de la revista internacional del ámbito biomédico y de materiales 《Biomaterials Science & Engineering de la American Chemical Society》.
