Компания «Алджиномикс» 30-го числа сообщила, что совместно с исследовательской группой профессора Ким Хён Джина из Университета Инха опубликовала в международном научном журнале результаты исследования стратегии доставки РНК, позволяющей напрямую нацеливаться на иммунные клетки внутри организма.
В рамках работы была подтверждена возможность доставлять кольцевую РНК в ткань селезёнки, богатую иммунными клетками, с помощью одной лишь внутривенной инъекции — за счёт объединения технологии кольцевой РНК «Алджиномикс» и полимерного носителя на основе полиаминокислот, разработанного в Университете Инха.
Традиционные препараты CAR‑T (Т‑клетки с химерным антигенным рецептором) создаются так: иммунные клетки пациента генетически перепрограммируют вне организма, а затем вводят обратно. Метод показал прорывные результаты при лечении гематологических злокачественных опухолей, однако его ограничениями называют сложный производственный процесс и процедуру введения, а также высокую стоимость.
На этом фоне внимание привлекает подход in vivo CAR‑T (внутри организма), при котором ген CAR доставляют непосредственно в иммунные клетки в организме, чтобы сформировать CAR‑T. Такой подход позволяет упростить процесс, снизить затраты и повысить доступность терапии, поэтому он становится перспективной стратегией лечения трудноизлечимых заболеваний — включая опухоли и аутоиммунные болезни.
Кольцевая РНК «Алджиномикс» не содержит каких-либо лишних внешних последовательностей и демонстрирует высокую стабильность и длительность экспрессии. Катионный полимерный носитель (инструмент переноса РНК) команды профессора Ким Хён Джина повысил способность к выходу из эндосом (небольших пузырьков, формирующихся при захвате клеткой внешних веществ) и стабильность частиц, максимально увеличив эффективность внутриклеточной доставки РНК.
По результатам исследования кольцевая РНК «Алджиномикс» в комплексе с полимерным носителем команды профессора Ким Хён Джина эффективно доставлялась в различные иммунные клетки, а при внутривенном введении — избирательно направлялась в селезёнку, богатую иммунными клетками. Эффективность доставки в селезёнку оказалась примерно в 10 раз выше по сравнению с печенью.
Кроме того, по сравнению с существующей технологией линейной РНК улучшилась длительность экспрессии: период полувыведения увеличился примерно в 2 раза, а эффективность доставки в Т‑клетки в ткани селезёнки была примерно в 3 раза выше, чем у линейной РНК. Эти результаты, как отмечается, демонстрируют потенциал применения в стратегии терапии CAR‑T нового поколения, нацеленной непосредственно на иммунные клетки в организме без экзовивной манипуляции.
Генеральный директор «Алджиномикс» Ли Сон Ук заявил: «Мы подтвердили, что наша технология кольцевой РНК может быть применима к генной терапии, нацеленной на иммунные клетки внутри организма», — добавив: «В дальнейшем мы планируем за счёт дополнительных исследований последовательно расширять спектр применений, включая CAR‑T».
Данное исследование было опубликовано 27-го числа в онлайн-версии международного научного журнала по биомедицине и материалам 《Biomaterials Science & Engineering Американского химического общества》.
