Препарат Cartistem компании Medipost для лечения остеоартроза коленного сустава после консультаций с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) пройдет регистрационное клиническое исследование III фазы в формате одного ключевого (pivotal) исследования. Компания рассчитывает сократить сроки и расходы на разработку.
Medipost 4-го числа сообщила, что получила от FDA окончательное согласие на проведение регистрационного клинического исследования III фазы в виде одного ключевого (pivotal) исследования.
Medipost — биотехнологическая компания, специализирующаяся на разработке препаратов клеточной терапии на основе стволовых клеток. Cartistem — препарат клеточной терапии на основе стволовых клеток, получивший разрешение в Южной Корее в 2012 году и в настоящее время продающийся на внутреннем рынке. Однако для выхода на рынок США необходимо пройти отдельные клинические процедуры, предусмотренные требованиями FDA.
Как правило, в рамках процедуры одобрения FDA во многих случаях требуется подтвердить терапевтическую эффективность как минимум в двух независимых клинических испытаниях. В Medipost пояснили, что FDA признало клинические результаты, полученные в Южной Корее и Японии, а также данные по лечению реальных пациентов, благодаря чему регистрационную III фазу можно провести только один раз.
Компания также представила в FDA доказательства реального применения (RWE), сформированные на основе данных о лечении примерно 560 пациентов, у которых после введения препарата в Южной Корее прошло более трёх лет.
В результате этого решения общее число набираемых пациентов сократилось с прежних 600 до 300. Сроки исследования, как ожидается, также уменьшатся с 48 месяцев до уровня 42–45 месяцев.
На фоне сокращения масштаба исследования компания ожидает, что совокупные расходы также снизятся примерно на 20–30% по сравнению с прежним уровнем.
Cartistem уже одобрен в Южной Корее и находится в продаже. Значение нынешнего решения в том, что речь идет не о выводе нового кандидата на американские клинические испытания, а о снижении клинической нагрузки в процессе получения разрешения в США для уже коммерциализированного препарата.
Руководитель глобального бизнес-подразделения Medipost Ли Сынджин заявил: «Опираясь на выигрыш во времени и затратах, а также на опыт успешно завершённых исследований III фазы в Южной Корее и Японии, мы без сбоев проведём и III фазу в США».
