Cartistem, le traitement de Medipost contre l’arthrose du genou, mènera son essai clinique de phase 3 en vue de l’autorisation sous la forme d’un seul essai pivot, après concertation avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine. L’entreprise indique s’attendre à réduire les délais et les coûts de développement.
Medipost a annoncé le 4 avoir obtenu l’accord final de la FDA américaine pour conduire la phase 3 nécessaire à l’autorisation de Cartistem au travers d’un unique essai pivot (pivotal).
Medipost est une entreprise de biotechnologie spécialisée dans le développement de traitements à base de cellules souches. Cartistem est un traitement à base de cellules souches autorisé en Corée du Sud depuis 2012 et actuellement commercialisé dans le pays. Pour entrer sur le marché américain, il faut toutefois suivre une procédure d’essais cliniques distincte exigée par la FDA.
Dans le processus d’obtention d’une autorisation de la FDA américaine, il est fréquent de devoir démontrer l’efficacité thérapeutique au moyen d’au moins deux essais cliniques indépendants. Medipost explique que la FDA a reconnu les résultats cliniques obtenus en Corée du Sud et au Japon, ainsi que des données de traitement de patients en conditions réelles, ce qui permet de ne mener qu’un seul essai de phase 3 en vue de l’autorisation.
L’entreprise a également soumis à la FDA des données probantes en vie réelle (RWE) obtenues à partir des données de traitement d’environ 560 patients suivis pendant plus de trois ans après l’administration du traitement en Corée du Sud.
Avec cette décision, le nombre total de patients à recruter passe de 600 à 300. La durée de l’essai devrait aussi être ramenée de 48 mois à environ 42 à 45 mois.
La réduction de l’ampleur de l’essai devrait également permettre de diminuer le coût total d’environ 20 à 30 % par rapport au plan initial, selon l’entreprise.
Cartistem est déjà autorisé et commercialisé en Corée du Sud depuis 2012. Cette décision est significative en ce qu’il ne s’agit pas de l’entrée d’une nouvelle molécule candidate dans des essais américains, mais d’un allégement de la charge clinique dans le cadre du processus d’autorisation aux États-Unis d’un traitement déjà commercialisé.
« Sur la base des gains de temps et des économies de coûts ainsi obtenus, ainsi que de notre expérience des phases 3 menées à bien en Corée du Sud et au Japon, nous conduirons avec succès la phase 3 aux États-Unis », a déclaré Lee Seung-jin, directeur des activités mondiales de Medipost.
