Thuốc điều trị thoái hóa khớp gối Cartistem của Medipost, sau quá trình làm việc với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA), sẽ triển khai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 phục vụ cấp phép theo mô hình một thử nghiệm trung tâm duy nhất. Doanh nghiệp kỳ vọng có thể giảm thời gian và chi phí phát triển.
Ngày 04-06, Medipost cho biết FDA Mỹ đã đồng thuận cuối cùng để Cartistem tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 phục vụ cấp phép chỉ với 1 thử nghiệm then chốt (pivotal).
Medipost là doanh nghiệp công nghệ sinh học chuyên phát triển thuốc điều trị bằng tế bào gốc. Cartistem là thuốc điều trị bằng tế bào gốc đã được cấp phép tại Hàn Quốc từ năm 2012 và hiện đang được bán trong nước. Tuy nhiên, để thâm nhập thị trường Mỹ, sản phẩm phải trải qua quy trình thử nghiệm lâm sàng riêng theo yêu cầu của FDA.
Trong quy trình xin cấp phép của FDA Mỹ, thông thường doanh nghiệp phải chứng minh hiệu quả điều trị thông qua từ 2 thử nghiệm lâm sàng độc lập trở lên. Medipost giải thích rằng FDA đã công nhận các kết quả thử nghiệm lâm sàng và dữ liệu điều trị bệnh nhân thực tế đã thu thập tại Hàn Quốc và Nhật Bản, nên thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 phục vụ cấp phép chỉ cần tiến hành một lần.
Doanh nghiệp cũng đã nộp cho FDA bằng chứng thực tế sử dụng (RWE) được thu thập dựa trên dữ liệu điều trị của khoảng 560 bệnh nhân đã qua hơn 3 năm kể từ khi được dùng thuốc trong nước.
Với quyết định lần này, tổng số bệnh nhân tuyển vào giảm từ 600 xuống còn 300. Thời gian thử nghiệm cũng được dự báo rút ngắn từ 48 tháng xuống mức 42-45 tháng.
Khi quy mô thử nghiệm thu hẹp, doanh nghiệp kỳ vọng tổng chi phí cũng sẽ giảm khoảng 20-30% so với trước đây.
Cartistem là thuốc đã được cấp phép và đang bán tại Hàn Quốc. Quyết định lần này có ý nghĩa ở chỗ đây không phải một ứng viên thuốc mới bước vào thử nghiệm tại Mỹ, mà là một thuốc đã thương mại hóa và nay giảm được gánh nặng thử nghiệm lâm sàng trong quá trình xin cấp phép tại Mỹ.
Ông Lee Seung-jin, Giám đốc Khối Kinh doanh Toàn cầu của Medipost, nói: “Dựa trên lợi thế về thời gian và chi phí đã thu được, cùng kinh nghiệm hoàn tất thành công thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 tại Hàn Quốc và Nhật Bản, chúng tôi sẽ triển khai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 tại Mỹ một cách suôn sẻ không để xảy ra sai sót”.
