メディポストの変形性膝関節症治療薬「カティステム」は、米食品医薬品局（FDA）との協議を経て、承認申請に向けた第3相試験を主要（Pivotal）試験1件として実施することになりました。同社は、開発期間と費用の圧縮につながるとみています。
メディポストは4日、カティステムについて、FDAの承認取得に必要な第3相試験を主要（Pivotal）試験1件のみで進めることで最終合意したと発表しました。
メディポストは幹細胞治療薬を開発するバイオ企業です。カティステムは2012年に韓国で承認を取得した幹細胞治療薬で、現在は韓国内で販売されています。一方、米国市場に参入するには、FDAが求める追加の臨床試験手続きを踏む必要があります。
FDAの承認取得プロセスでは通常、2件以上の独立した臨床試験で治療効果を示すよう求められるケースが少なくありません。メディポストは、韓国と日本で得た臨床試験結果と実際の患者治療データをFDAが評価したことで、承認申請用の第3相試験を1件のみ実施することになったと説明しました。
同社は、韓国で投与後3年以上が経過した患者約560人の治療データを基に確保したリアルワールドエビデンス（RWE）もFDAに提出しました。
今回の決定により、総募集患者数は従来の600人から300人に減りました。治験期間も48カ月から42〜45カ月程度へ短縮される見通しです。
治験規模の縮小に伴い、総費用も従来比で20〜30%程度削減できると同社は期待しています。
カティステムは韓国ではすでに承認され、販売中の治療薬です。今回の決定は、新規候補物質が米国治験に入ったというより、商用化された治療薬が米国で承認を得る過程で治験負担を軽減した点に意義があります。
イ・スンジン メディポスト グローバル事業本部長は「確保できた時間と費用面での優位性、そして韓国と日本で成功裏に完了した第3相試験の経験を踏まえ、米国の第3相試験も滞りなく進めます」と述べました。
