بات علاج «كارتيستيم» لالتهاب المفاصل التنكّسي في الركبة، التابع لشركة «ميديبوست»، قادراً على المضي في تجربة سريرية من المرحلة الثالثة لأغراض الترخيص في الولايات المتحدة باعتبارها تجربة محورية واحدة، بعد مشاورات مع إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA). وتتوقع الشركة أن يتيح ذلك تقليص مدة التطوير وتكاليفه.
وأعلنت «ميديبوست» في الرابع من الشهر أنها حصلت على الموافقة النهائية من إدارة الغذاء والدواء الأميركية لإجراء تجربة المرحلة الثالثة اللازمة للترخيص عبر تجربة محورية (Pivotal) واحدة فقط.
وتعمل «ميديبوست» في مجال التكنولوجيا الحيوية، وتتخصص في تطوير علاجات الخلايا الجذعية. وحصل «كارتيستيم»، وهو علاج بالخلايا الجذعية، على الترخيص داخل كوريا الجنوبية في عام 2012 ويباع حالياً في السوق المحلية. غير أن دخول السوق الأميركية يتطلب المرور بإجراءات تجارب سريرية منفصلة تفرضها إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA).
وعادةً ما تتطلب عملية الحصول على ترخيص من إدارة الغذاء والدواء الأميركية إثبات الفعالية العلاجية عبر تجربتين سريريتين مستقلتين أو أكثر في كثير من الحالات. وأوضحت «ميديبوست» أن اعتراف الإدارة بنتائج التجارب السريرية التي جرى تأمينها في كوريا الجنوبية واليابان، إلى جانب بيانات علاج المرضى في الواقع العملي، أتاح الاكتفاء بإجراء تجربة واحدة فقط من المرحلة الثالثة لأغراض الترخيص.
وقدمت الشركة إلى إدارة الغذاء والدواء الأميركية أيضاً أدلة واقعية للاستخدام (RWE) جُمعت استناداً إلى بيانات علاج لنحو 560 مريضاً مرّ على تلقيهم العلاج داخل كوريا الجنوبية أكثر من 3 سنوات.
وبموجب هذا القرار، انخفض إجمالي عدد المرضى المطلوب تجنيدهم من 600 إلى 300. ومن المتوقع أيضاً أن تتقلص مدة التجربة من 48 شهراً إلى مستوى 42~45 شهراً.
ومع تقليص حجم التجربة، تتوقع الشركة أن تنخفض الكلفة الإجمالية كذلك بنحو 20~30% مقارنةً بالخطة السابقة.
ويُعد «كارتيستيم» علاجاً مرخّصاً بالفعل ويباع داخل كوريا الجنوبية. وتكمن أهمية هذا القرار في أنه لا يتعلق بدخول مادة مرشحة جديدة إلى التجارب السريرية الأميركية، بل بتخفيف عبء التجارب خلال مسار حصول علاج مُسوَّق على الترخيص في الولايات المتحدة.
وقال لي سونغ-جين، رئيس قسم الأعمال العالمية في «ميديبوست»: «سنمضي في تجربة المرحلة الثالثة في الولايات المتحدة دون أي تعثر، بالاستناد إلى ميزة الوقت والتكلفة التي تم تأمينها، وإلى خبرتنا في تجارب المرحلة الثالثة التي أُنجزت بنجاح في كوريا الجنوبية واليابان».
