科隆TissueGene用于治疗膝骨关节炎的细胞基因治疗药物TG-C，在首项美国Ⅲ期临床试验中未能在评价指标上获得统计学显著性。除临床结果本身外，公司在应对过程中也暴露出多处疏漏：披露内容与新闻稿出现不一致等情况，或将引发外界质疑。尤其是，有观点质疑，在临床结果尚未公开前股价已出现剧烈波动，是否意味着信息管理存在漏洞。
不过，公司表示，将就安慰剂组出现超出预期且持续时间较长的反应原因开展追加分析，并计划以今年10月公开的第二项Ⅲ期临床结果为基础，与美国食品药品监督管理局（FDA）就后续获批策略进行协商。
科隆TissueGene联席CEO全承浩21日在总部举行的记者座谈会上谈及美国Ⅲ期临床结果时说：“对股东而言，我们的愿景和目标与大家的期待不同，结果令人遗憾，也深感抱歉。”他评价称：“但这次结果是‘一半的成功’，虽不能称为成功，但也不能说是失败。”
公司强调临床“并非失败”，但其应对过程却更像一次失误。科隆TissueGene围绕骨关节炎治疗药物TG-C，已开展两项美国Ⅲ期临床试验（TG-C 15302、TG-C 12031）。根据20日披露内容，VAS疼痛评分较基线的平均降幅为：TG-C下降38.7分、安慰剂下降39.2分；WOMAC总分降幅为：TG-C下降27.61分、安慰剂下降26.54分。
但在新闻稿中，公司却将数据误写为：VAS给药组下降38.6分、安慰剂组下降39.1分；WOMAC为给药组下降26.34分、安慰剂组下降27.57分。
对此，公司相关人士解释称：“披露内容才是正确的。”并表示，“在数据汇总过程中部分数值有所修正，导致披露与新闻稿之间出现差异”。
除本次临床结果外，公司方面的松懈应对也预计将面临批评。
临床结果是否外泄?…披露前股价‘剧烈波动’
围绕此次临床结果，在尚未对外公布前股价就出现剧烈波动，也成为外界质疑的焦点。
科隆TissueGene的临床统计分析并未交由外部临床试验合同研究组织（CRO），而是由内部分析团队完成。问题在于，临床结果公布前股价已出现明显波动。
科隆TissueGene股价此前一直维持在8万韩元后段至9万韩元初段区间，但在本月13日和16日出现大幅下跌。此前在20日披露Ⅲ期临床结果后，21日股价再跌29.9%，报4万2900韩元。
因此，外界也提出质疑：公司是否事实上未能管控内部信息。CFO金正仁表示：“参与统计分析的只有少数人员。”他还说：“同时我们已禁止全体员工进行股票买卖交易，因此判断股价波动并非由内部信息外泄所致。”
对于未将统计分析交由外部CRO的原因，联席CEO卢文钟解释称：“很多公司因维持内部统计团队负担较大而委托CRO，但我们内部设有统计团队。”他表示：“是在内部分析还是交由外部，这是选择问题，并没有特别原因。”
公司方面还称，整体统计分析中的部分项目已通过外部渠道进行复核，未来在原因调查过程中也计划对分析全流程重新审视。
由曾任医疗器械企业CMO的安迪·韦曼主导调查
此次结果的核心在于：与TG-C给药组相比，安慰剂组疼痛评分也下降39.2分，导致未能获得统计学显著性。公司已就出现该结果的原因启动调查，并计划在年末前得出结论。
调查由出身骨科医生的安迪·韦曼（Andy Weymann）博士主导。韦曼博士曾担任全球骨科医疗器械企业史密斯+侄子（Smith+Nephew）的首席医学官（CMO）。他谈及这种安慰剂效应时谨慎表示：“目前还无法下结论。”并称：“入组患者的VAS评分在40以上，相对偏高，因此可以提出一个假设：安慰剂效应可能会更高。”
VAS是患者主观感受到的疼痛量表。他提出的假设是：较高的基线疼痛评分与较大的安慰剂反应之间可能存在关联。此外，也有人提及镇痛药等其他药物影响的可能性，但公司方面表示，目前尚不能断定安慰剂反应的具体原因。
接下来，外界关注点将集中在今年10月公布的第二项Ⅲ期临床试验（TG-C 12031）结果。两项试验设计相同，但参与机构、临床试验负责人以及患者不同，属于相互独立的试验。
全联席CEO表示：“如果结果显示与安慰剂存在明显差异，就有余地与FDA启动关于获批可能性的协商。”他补充称：“虽然存在两项临床中仅一项获得显著性就提交上市申请的先例，但FDA尚未作出最终判断。”不过，公司也预计，由于首项试验未能证明有效性，既有的品种获批与商业化时间表将被推迟。
公司提出，人工关节置换术实施率在TG-C组为0.6%、安慰剂组为5.3%，可视为提示疾病进展可能被延缓的信号。但由于发生例数较少，且并非共同主要终点，仍需进一步的长期随访与验证。
