Năm 2015, công nghệ được chuyển giao cho một tập đoàn dược toàn cầu, nhưng sau 5 năm quyền sở hữu lại quay về. Hanmi Pharmaceutical vẫn tiếp tục theo đuổi dự án. Doanh nghiệp “tái khởi động” ứng viên thuốc vốn phát triển cho điều trị tiểu đường, chuyển hướng thành thuốc điều trị béo phì. Đó là câu chuyện về “Efe” (tên hoạt chất: efpeglenatide), hiện đang được Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc (MFDS) thẩm định cấp phép.
Ngày 25, Hanmi Pharmaceutical cho biết sẽ đưa Efe - ứng viên chủ lực của dự án thuốc mới trị béo phì “H.O.P(Hanmi Obesity Pipeline)” - cùng quá trình phát triển các thuốc mới trị béo phì và bệnh chuyển hóa tiếp theo vào một phim thương hiệu dạng tài liệu.
Video lần này tập trung vào hành trình Efe từng trải qua giai đoạn bị trả lại quyền, sau đó được phát triển trở lại và tiến tới bước thẩm định cấp phép với vai trò thuốc điều trị béo phì.
Thuốc tiểu đường từng chuyển giao cho Sanofi, 5 năm sau quyền quay lại
Efpeglenatide là thuốc thuộc nhóm GLP-1, ứng dụng nền tảng công nghệ dược phẩm tác dụng kéo dài “LAPSCOVERY” của Hanmi Pharmaceutical. Ban đầu, thuốc được phát triển để điều trị tiểu đường tuýp 2.
Năm 2015, Hanmi Pharmaceutical xuất khẩu công nghệ dự án thuốc mới điều trị tiểu đường, bao gồm efpeglenatide, cho hãng dược Pháp Sanofi. Sau đó, Sanofi triển khai thử nghiệm lâm sàng pha 3 toàn cầu với sự tham gia của hàng nghìn người.
Tuy nhiên, khi Sanofi điều chỉnh chiến lược R&D, hãng đã trả lại các quyền liên quan cho Hanmi Pharmaceutical vào năm 2020. Khi đó, Hanmi Pharmaceutical giải thích việc trả quyền không xuất phát từ vấn đề về hiệu quả hay an toàn của efpeglenatide.
Hanmi Pharmaceutical không dừng lại. Tận dụng dữ liệu lâm sàng đã có và công nghệ nội bộ, công ty bắt đầu phát triển lại efpeglenatide thành thuốc điều trị béo phì.
Trong phim tài liệu này, các lãnh đạo chủ chốt sẽ trực tiếp xuất hiện, gồm Phó chủ tịch Tập đoàn Hanmi Im Ju-hyun - người dẫn dắt H.O.P ở tuyến đầu - cùng Phó chủ tịch phụ trách mảng tăng trưởng tương lai của Hanmi Pharmaceutical Choi In-young, Phó chủ tịch phụ trách mảng tăng trưởng đổi mới Kim Na-young… và các cán bộ nhân viên đang tham gia phát triển H.O.P. Họ dự kiến chia sẻ thẳng thắn định hướng đổi mới mà Hanmi Pharmaceutical theo đuổi trong lĩnh vực béo phì và bệnh chuyển hóa. Đội ngũ y tế và các nhà phân tích ngành dược–sinh học cũng tham gia, dự kiến giải thích quá trình phát triển Efe và ý nghĩa của thuốc trên thị trường điều trị béo phì.
Pha 3 trên 448 bệnh nhân béo phì… giảm trung bình 9,75% cân nặng
Efe hiện chưa phải là thuốc đã được đưa ra thị trường. MFDS đang thẩm định việc có cấp phép lưu hành hay không.
Hanmi Pharmaceutical đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng pha 3 tại Hàn Quốc trên 448 bệnh nhân béo phì trưởng thành không mắc tiểu đường. Ở kết quả trung gian tuần thứ 40 công bố năm ngoái, tỷ lệ giảm cân trung bình của nhóm dùng Efe là 9,75%.
Trong số người tham gia, 49,46% giảm từ 10% cân nặng trở lên. Tỷ lệ giảm từ 15% trở lên là 19,86%. Ở một số người tham gia, mức giảm cân tối đa ghi nhận lên tới 30,14%. Con số 30,14% không phải mức trung bình toàn bộ, mà là tỷ lệ giảm tối đa quan sát được ở một cá nhân.
Ngày 27-11 năm ngoái, MFDS đã chỉ định efpeglenatide là đối tượng thẩm định nhanh theo chương trình Sản phẩm đổi mới toàn cầu (GIFT). Hanmi Pharmaceutical đã nộp hồ sơ xin cấp phép lưu hành vào ngày 17-12 cùng năm.
Công ty đặt mục tiêu được cấp phép và ra mắt trong nửa cuối năm nay. Nếu được phê duyệt, Efe được kỳ vọng sẽ trở thành thuốc điều trị béo phì thuộc nhóm GLP-1 đầu tiên do một hãng dược Hàn Quốc tự phát triển.
Dữ liệu tim mạch–thận tích lũy từ thử nghiệm tiểu đường cũng là lợi thế
Efe còn có bộ dữ liệu lâm sàng quy mô lớn tích lũy trong giai đoạn được phát triển như thuốc điều trị tiểu đường.
Nghiên cứu tiêu biểu là “AMPLITUDE-O”. Nghiên cứu có 4.076 bệnh nhân tiểu đường tuýp 2 tham gia, gồm những người có tiền sử bệnh tim mạch hoặc có nguy cơ tim mạch cao do bệnh thận…
Kết quả cho thấy nhóm dùng efpeglenatide có nguy cơ biến cố tim mạch chính thấp hơn 27% so với nhóm giả dược. Nguy cơ biến cố thận tổng hợp cũng thấp hơn 32%. Kết quả được công bố năm 2021 trên tạp chí học thuật quốc tế 〈New England Journal of Medicine〉.
Tuy vậy, nghiên cứu này được thực hiện trên bệnh nhân tiểu đường tuýp 2 có nguy cơ tim mạch cao. Không thể coi rằng ở bệnh nhân béo phì cũng sẽ xuất hiện hiệu quả bảo vệ tim mạch–thận ở cùng mức độ.
Hanmi Pharmaceutical cũng đang tiến hành thử nghiệm để phát triển lại efpeglenatide như thuốc điều trị tiểu đường. Đây là thử nghiệm lâm sàng pha 3 trong nước, dùng phối hợp efpeglenatide với metformin và thuốc ức chế SGLT-2 dapagliflozin cho bệnh nhân tiểu đường tuýp 2. Liều dùng cho bệnh nhân đầu tiên bắt đầu từ ngày 13-04 vừa qua.
Phát triển thêm thuốc mới trị béo phì sau Efe
Hanmi Pharmaceutical không dừng ở một sản phẩm Efe, mà thông qua dự án H.O.P còn phát triển các thuốc điều trị béo phì và bệnh chuyển hóa tiếp theo.
Trong đó có các ứng viên nhằm giảm mất cơ trong quá trình giảm cân, hoặc hướng tới tăng cơ đồng thời với giảm cân.
Trong phim tài liệu lần này, Hanmi Pharmaceutical dự kiến giới thiệu không chỉ quá trình xuất khẩu công nghệ của Efe, việc trả lại quyền và quá trình tái khởi động tự phát triển, mà còn cả định hướng nghiên cứu của các thuốc mới trị béo phì tiếp theo như vậy.
Phó chủ tịch Kim Na-young, người phụ trách tổng thể phát triển trong nước của “Efe”, nhấn mạnh: “Efe không chỉ là một thuốc mới đơn thuần, mà là di sản - tức Legacy của Hanmi - chứa đựng tinh thần phát triển thuốc mới mà Hanmi đã tích lũy suốt hàng chục năm, là biểu tượng cho thấy triết lý của cố Chủ tịch Im Sung-ki rằng ‘một công ty dược không phát triển thuốc mới là một doanh nghiệp đã chết’ vẫn còn nguyên giá trị”.
Bà nói thêm: “Điều chúng tôi muốn tạo ra không chỉ là một loại thuốc giúp giảm cân, mà là mang đến trải nghiệm thay đổi cuộc sống của bệnh nhân theo hướng khỏe mạnh. Vì vậy, chúng tôi dự định không giới hạn Efe trong điều trị béo phì, mà phát triển thành một lựa chọn điều trị then chốt bao quát toàn bộ các bệnh chuyển hóa”.
Phó chủ tịch Tập đoàn Hanmi Im Ju-hyun cho biết: “Hanmi luôn tìm ra đổi mới mới trong khủng hoảng, và đã trưởng thành bằng cách mạnh dạn thách thức những con đường chưa ai đi”. Bà nói thêm: “Thông qua phim tài liệu H.O.P lần này, tôi mong câu chuyện của Hanmi được hàm chứa trong phát triển thuốc mới, sự chân thành hướng tới R&D, cùng tinh thần nghiên cứu–phát triển không bỏ cuộc đến cùng và luôn dám thử thách sẽ được truyền tải trọn vẹn”.
Tiếp đó, bà nói: “Hanmi Pharmaceutical cũng đang đồng thời nghiên cứu các điểm cần bổ sung và các nhiệm vụ cải thiện có thể phát sinh trong quá trình giảm cân”. Đồng thời khẳng định: “Chúng tôi sẽ tiếp tục không tự mãn, mở ra những con đường mới để có thể trở thành niềm hy vọng thiết thực cho cuộc sống khỏe mạnh của người dân”.
Tổng giám đốc Hanmi Pharmaceutical Hwang Sang-yeon nói: “Thuốc mới trị béo phì GLP-1 đầu tiên của Hàn Quốc, ‘Efe’, mà chúng tôi đang dồn toàn lực trên toàn công ty với mục tiêu ra mắt trong năm nay, là dự án kết tinh năng lực R&D và tinh thần dám thách thức của Hanmi Pharmaceutical”. Bà nói thêm: “Tôi kỳ vọng thông qua phim tài liệu này, những nỗ lực và giá trị chứa đựng trong quá trình phát triển thuốc mới sẽ đến được với nhiều người hơn, đồng thời trở thành dịp để cán bộ nhân viên tự hào với vai trò là nhân vật chính của hành trình phát triển”.
