动物模型难还原「患者脑环境」:世福兰斯医院用AI评估新一代帕金森细胞治疗药

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与约翰斯·霍普金斯大学等联合攻关,政府2年6个月支持70亿韩元

延世医疗院全景 照片=延世医疗院

一项研究将启动,借助人工智能(AI)评估帕金森病细胞治疗药在更接近真实患者大脑的环境中,是否仍能发挥预期作用。研究团队计划在实验室内搭建以往仅靠动物实验难以充分复现的退行性脑疾病复杂环境,以便在进入临床试验前,提前检验候选治疗药的有效性与安全性。

世福兰斯医院28日表示,医院入选韩国保健福祉部主管的「2026年度研究中心医院韩美创新成果创造R&D新增支持项目」,将启动面向新一代帕金森病细胞治疗药开发的国际联合研究。

本次研究将获得政府科研经费70亿韩元支持,周期为2年6个月。参与机构包括世福兰斯医院、延世大学医学院、S BioMedics、美国约翰斯·霍普金斯大学。世福兰斯医院神经科李弼休教授担任课题负责人,延世大学医学院生理学教研室金东旭教授等共同开展研究。

动物模型难以复现的「患病大脑」

研究核心是基于「AI-NAMs」的细胞治疗药评估体系。NAMs(New Approach Methodologies·新方法学)是利用人类细胞与组织、计算机模型等,预测在人体中可能出现的治疗效果与不良反应的研究方法;在此基础上引入AI,对多种实验数据与临床数据进行联合分析。

此前,帕金森病细胞治疗药研究主要依赖动物模型。但研究团队指出,仅凭动物大脑难以原样呈现帕金森病患者所经历的炎症、细胞损伤等复杂疾病环境。

研究团队计划先在实验室中构建与真实患者大脑相近的疾病环境,再将细胞治疗药置入其中,并通过AI分析治疗细胞在该环境中能否存活、在受损大脑中是否仍能维持其本来功能等。

临床试验前筛出治疗药性能

研究还将利用世福兰斯医院在帕金森病及多系统萎缩症患者中积累的细胞治疗临床研究经验。团队计划把实验结果与患者临床数据相连接,建立判断何种治疗药适合进入实际临床试验的标准。

随着评估准确度提高,研究人员预计可在进入临床试验前筛除疗效不足或安全性欠佳的治疗药。这也有望缩短开发周期、降低成本,并提高临床试验成功的可能性。

最终目标是开发即便在疾病进展后的脑环境中仍能保持治疗效果的新一代细胞治疗药。同时,研究团队还计划建立用于评估帕金森病细胞治疗药疗效与安全性的国际标准平台,并推动其走向海外技术商业化。

李弼休教授表示:“我们将构建全球首个基于AI-NAMs的帕金森病细胞治疗药评估平台,开发能够克服病理微环境的世界最高水平新一代细胞治疗药。”他还说:“将全力以赴,力争引领韩国生物先进再生医疗领域的全球创新。”

世福兰斯医院院长李康英表示:“在全国21家研究中心医院参与的激烈竞争中,本课题的优秀性与成长潜力获得认可,意义重大。”他补充道:“医院层面将不遗余力提供支持,推动世福兰斯研究中心医院产出全球创新研究成果,并将其延伸至商业化。”

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