Arranca una investigación para evaluar con inteligencia artificial (IA) si una terapia celular contra la enfermedad de párkinson funciona correctamente incluso en un entorno similar al del cerebro de pacientes reales. El objetivo es recrear en el laboratorio el complejo escenario de las enfermedades neurodegenerativas —difícil de reproducir por completo con experimentación animal— y comprobar de antemano la eficacia y la seguridad de los tratamientos antes de iniciar los ensayos clínicos.
El Hospital Severance anunció el día 28 que ha sido seleccionado para el «Programa de nuevas ayudas de apoyo 2026 de I+D para la creación de resultados innovadores Corea-EE UU en hospitales centrados en la investigación», impulsado por el Ministerio de Salud y Bienestar, y que pondrá en marcha un estudio internacional conjunto para desarrollar una terapia celular de nueva generación para el párkinson.
En este proyecto, el Gobierno aportará 7.000 millones de wones en financiación durante 2 años y 6 meses. Participan el Hospital Severance, la Facultad de Medicina de la Universidad Yonsei, S.Biomedics y la Universidad Johns Hopkins (EE UU). El profesor Lee Pil-hyu, del Departamento de Neurología del Hospital Severance, será el investigador principal, y el profesor Kim Dong-wook, del Departamento de Fisiología de la Facultad de Medicina de la Universidad Yonsei, entre otros, desarrollará el estudio de forma conjunta.
Un «cerebro enfermo» difícil de reproducir con modelos animales
El núcleo del estudio es un sistema de evaluación de terapias celulares que utiliza «AI-NAMs». Las NAMs (New Approach Methodologies, nuevas metodologías de enfoque) son métodos de investigación que emplean células y tejidos humanos, modelos informáticos y otros recursos para predecir los efectos terapéuticos y los efectos adversos que aparecerían en las personas. A este enfoque se suma la IA, que permitirá analizar de forma integrada distintos datos experimentales y datos clínicos.
Hasta ahora, la investigación sobre terapias celulares para el párkinson se ha apoyado principalmente en modelos animales. Sin embargo, el cerebro de los animales no permite reproducir con fidelidad el complejo entorno de la enfermedad que se observa en pacientes con párkinson, como la inflamación y el daño celular.
El equipo investigador prevé recrear en el laboratorio un entorno patológico similar al del cerebro de pacientes reales y, después, introducir la terapia celular. La IA analizará, entre otros aspectos, si las células terapéuticas sobreviven en ese entorno y si mantienen su función original incluso en un cerebro dañado.
Determinar el rendimiento del tratamiento antes del ensayo clínico
El estudio también aprovechará la experiencia acumulada por el Hospital Severance en investigación clínica de terapias celulares con pacientes de párkinson y de atrofia multisistémica. El plan pasa por establecer criterios para decidir qué tratamientos son adecuados para ensayos clínicos, conectando los resultados experimentales con los datos clínicos de los pacientes.
Si aumenta la precisión de la evaluación, será posible descartar antes de los ensayos clínicos los tratamientos con eficacia insuficiente o con problemas de seguridad. El equipo investigador espera que esto contribuya también a reducir el tiempo y los costes de desarrollo y a elevar las probabilidades de éxito de los ensayos clínicos.
El objetivo final es desarrollar una terapia celular de nueva generación que mantenga su efecto terapéutico incluso en el entorno cerebral de una enfermedad ya avanzada. Además, el proyecto contempla crear una plataforma estándar internacional para evaluar la eficacia y la seguridad de las terapias celulares para el párkinson y vincularla a la comercialización tecnológica en el extranjero.
El profesor Lee Pil-hyu afirmó: «Construiremos la primera plataforma del mundo de evaluación de terapias celulares para el párkinson basada en AI-NAMs y desarrollaremos una terapia celular de nueva generación, del máximo nivel mundial, capaz de superar el microentorno patológico», y añadió: «Haremos todo lo posible para liderar la innovación global en el ámbito de la medicina regenerativa avanzada de K-Bio».
El director del Hospital Severance, Lee Kang-young, declaró: «Tiene un gran significado que, en una dura competencia con la participación de 21 hospitales centrados en la investigación de todo el país, se haya reconocido la excelencia del proyecto y su potencial de crecimiento», y añadió: «No escatimaremos apoyo a nivel hospitalario para que el Hospital Severance, como hospital centrado en la investigación, genere resultados de investigación innovadores a escala global y los lleve hasta su comercialización».
