Une étude va démarrer pour évaluer, à l’aide de l’intelligence artificielle (IA), si une thérapie cellulaire contre la maladie de Parkinson fonctionne correctement dans un environnement proche de celui du cerveau de patients réels. L’objectif est de reproduire en laboratoire le microenvironnement complexe des maladies neurodégénératives, difficile à reconstituer fidèlement avec l’expérimentation animale, afin d’examiner en amont l’efficacité et la sécurité des traitements avant leur entrée en essai clinique.
L’hôpital Severance a annoncé, le 28, avoir été retenu dans le cadre du « programme de soutien aux nouveaux projets R&D “Research-driven Hospital Korea–États-Unis : innovation et création de résultats” pour l’année 2026 », piloté par le ministère de la Santé et des Affaires sociales, et lancer une étude internationale conjointe visant à développer une thérapie cellulaire de nouvelle génération contre la maladie de Parkinson.
Pour ce projet, 7 milliards de wons de financement public seront alloués sur 2 ans et 6 mois. Participent à l’étude l’hôpital Severance, la faculté de médecine de l’université Yonsei, S Biomedics, ainsi que l’université Johns-Hopkins (États-Unis). Le professeur Lee Pil-hyu, du service de neurologie de l’hôpital Severance, en assurera la responsabilité scientifique, et le professeur Kim Dong-wook, du département de physiologie de la faculté de médecine de l’université Yonsei, entre autres, mènera les travaux en collaboration.
Un « cerveau malade » difficile à reproduire avec des modèles animaux
Le cœur du projet repose sur un dispositif d’évaluation des thérapies cellulaires utilisant les « AI-NAMs ». Les NAMs (New Approach Methodologies, « nouvelles méthodologies d’approche ») désignent des méthodes de recherche qui s’appuient sur des cellules et tissus humains, des modèles informatiques, etc., pour prédire les effets thérapeutiques et les effets indésirables chez l’être humain. L’IA y est associée afin d’analyser conjointement des données expérimentales variées et des données cliniques.
Jusqu’ici, la recherche sur les thérapies cellulaires contre la maladie de Parkinson s’est principalement appuyée sur des modèles animaux. Mais le cerveau animal, à lui seul, ne permet pas de reproduire à l’identique l’environnement pathologique complexe observé chez les patients, notamment l’inflammation et les lésions cellulaires.
Les chercheurs prévoient de recréer en laboratoire un environnement pathologique proche de celui du cerveau de patients réels, puis d’y administrer la thérapie cellulaire. L’IA analysera notamment si les cellules thérapeutiques survivent dans cet environnement et si elles conservent leurs fonctions d’origine même dans un cerveau endommagé.
Évaluer les performances avant les essais cliniques
L’équipe s’appuiera aussi sur l’expérience accumulée par l’hôpital Severance en recherche clinique sur les thérapies cellulaires auprès de patients atteints de la maladie de Parkinson et d’atrophie multisystématisée. Elle prévoit d’établir des critères permettant de déterminer quels traitements sont réellement adaptés à une entrée en essai clinique, en reliant les résultats expérimentaux aux données cliniques des patients.
Si la précision de l’évaluation s’améliore, il sera possible d’écarter, avant les essais cliniques, les traitements insuffisamment efficaces ou présentant des failles de sécurité. Les chercheurs disent aussi s’attendre à une réduction des délais et des coûts de développement, ainsi qu’à une hausse des chances de succès des essais cliniques.
L’objectif final est de développer une thérapie cellulaire de nouvelle génération capable de maintenir un effet thérapeutique même dans un environnement cérébral où la maladie a progressé. Le projet vise également à mettre en place une plateforme internationale standardisée d’évaluation de l’efficacité et de la sécurité des thérapies cellulaires contre la maladie de Parkinson, avec l’ambition de déboucher sur une valorisation technologique à l’international.
« Nous construirons la première plateforme au monde d’évaluation des thérapies cellulaires contre la maladie de Parkinson fondée sur les AI-NAMs, afin de développer une thérapie cellulaire de nouvelle génération, au meilleur niveau mondial, capable de surmonter le microenvironnement pathologique », a déclaré le professeur Lee Pil-hyu. « Nous ferons tout notre possible pour mener l’innovation mondiale dans le domaine de la médecine régénérative avancée de la bio-industrie coréenne », a-t-il ajouté.
Le directeur de l’hôpital Severance, Lee Kang-young, a déclaré : « C’est très significatif, car, dans une compétition intense réunissant 21 hôpitaux de recherche à l’échelle nationale, l’excellence du projet et son potentiel de croissance ont été reconnus. » Il a ajouté : « Nous n’épargnerons aucun soutien au niveau de l’hôpital afin que l’hôpital Severance, en tant qu’hôpital de recherche, produise des résultats de recherche innovants à l’échelle mondiale et puisse les mener jusqu’à la valorisation. »
