Một nghiên cứu sắp được triển khai nhằm dùng trí tuệ nhân tạo (AI) đánh giá liệu pháp tế bào điều trị bệnh Parkinson có phát huy đúng chức năng ngay cả trong môi trường mô phỏng não của bệnh nhân thực tế hay không. Mục tiêu là tái tạo trong phòng thí nghiệm môi trường phức tạp của các bệnh thoái hóa não — điều mà thí nghiệm trên động vật khó phản ánh đầy đủ — để sớm kiểm tra hiệu quả và độ an toàn của thuốc trước khi bước vào thử nghiệm lâm sàng.
Bệnh viện Severance ngày 28 cho biết bệnh viện đã được chọn tham gia “Chương trình hỗ trợ mới R&D tạo ra thành tựu đổi mới Hàn–Mỹ dành cho bệnh viện trọng điểm nghiên cứu năm 2026” do Bộ Y tế và Phúc lợi chủ trì. Trên cơ sở đó, bệnh viện sẽ bắt đầu nghiên cứu hợp tác quốc tế nhằm phát triển liệu pháp tế bào thế hệ mới cho bệnh Parkinson.
Trong nghiên cứu này, ngân sách nghiên cứu của chính phủ sẽ hỗ trợ 7 tỷ won trong 2 năm 6 tháng. Các đơn vị tham gia gồm Bệnh viện Severance, Trường Y Đại học Yonsei, S.Biomedics và Đại học Johns Hopkins (Mỹ). Giáo sư Lee Pil-hyu (Khoa Thần kinh, Bệnh viện Severance) làm chủ nhiệm đề tài; Giáo sư Kim Dong-wook cùng các cộng sự tại Bộ môn Sinh lý học, Trường Y Đại học Yonsei tham gia đồng thực hiện.
“Não bệnh” khó tái hiện bằng mô hình động vật
Trọng tâm của nghiên cứu là hệ thống đánh giá liệu pháp tế bào dựa trên “AI-NAMs”. NAMs (New Approach Methodologies·phương pháp tiếp cận mới) là phương pháp nghiên cứu sử dụng tế bào và mô người, mô hình máy tính… để dự đoán hiệu quả điều trị và các tác dụng phụ có thể xuất hiện ở người. Trên nền tảng đó, nhóm nghiên cứu tích hợp AI để phân tích đồng thời nhiều dữ liệu thí nghiệm và dữ liệu lâm sàng.
Các nghiên cứu về liệu pháp tế bào điều trị Parkinson trước đây chủ yếu dựa vào mô hình động vật. Tuy nhiên, chỉ dựa vào não động vật khó tái hiện trọn vẹn môi trường bệnh lý phức tạp ở bệnh nhân Parkinson, như tình trạng viêm và tổn thương tế bào.
Nhóm nghiên cứu dự kiến tái tạo trong phòng thí nghiệm một môi trường bệnh lý tương tự não của bệnh nhân thực tế, sau đó đưa liệu pháp tế bào vào. AI sẽ phân tích liệu các tế bào điều trị có sống sót trong môi trường này hay không, và liệu chúng có duy trì chức năng vốn có ngay cả trong não bị tổn thương hay không.
Sàng lọc năng lực thuốc trước thử nghiệm lâm sàng
Bệnh viện Severance cũng sẽ tận dụng kinh nghiệm nghiên cứu lâm sàng về liệu pháp tế bào mà bệnh viện đã tích lũy với bệnh nhân Parkinson và bệnh teo đa hệ thống. Bệnh viện dự kiến xây dựng các tiêu chí để xác định liệu pháp nào phù hợp cho thử nghiệm lâm sàng thực tế, bằng cách liên kết kết quả thí nghiệm với dữ liệu lâm sàng của bệnh nhân.
Khi độ chính xác đánh giá được nâng cao, nhóm nghiên cứu có thể sàng lọc các liệu pháp có hiệu quả chưa đủ hoặc độ an toàn thấp trước khi bước vào thử nghiệm lâm sàng. Nhóm kỳ vọng cách tiếp cận này cũng sẽ giúp rút ngắn thời gian và chi phí phát triển, đồng thời nâng cao khả năng thành công của thử nghiệm lâm sàng.
Mục tiêu cuối cùng là phát triển liệu pháp tế bào thế hệ mới vẫn duy trì hiệu quả điều trị ngay cả trong môi trường não khi bệnh đã tiến triển. Đồng thời, nhóm đặt mục tiêu xây dựng một nền tảng tiêu chuẩn quốc tế để đánh giá hiệu lực và độ an toàn của liệu pháp tế bào cho bệnh Parkinson, qua đó kết nối sang thương mại hóa công nghệ ở nước ngoài.
Giáo sư Lee Pil-hyu nói: “Chúng tôi sẽ xây dựng nền tảng đánh giá liệu pháp tế bào cho bệnh Parkinson dựa trên AI-NAMs đầu tiên trên thế giới, phát triển liệu pháp tế bào thế hệ mới ở đẳng cấp hàng đầu thế giới có thể vượt qua vi môi trường bệnh lý”, đồng thời nhấn mạnh: “Chúng tôi sẽ nỗ lực hết sức để có thể dẫn dắt đổi mới toàn cầu trong lĩnh vực y học tái tạo tiên tiến của K-Bio”.
Giám đốc Bệnh viện Severance Lee Kang-young cho biết: “Điều này có ý nghĩa lớn ở chỗ đề tài đã được công nhận về tính ưu việt và tiềm năng tăng trưởng trong cuộc cạnh tranh khốc liệt với sự tham gia của 21 bệnh viện trọng điểm nghiên cứu trên toàn quốc”, đồng thời nói thêm: “Chúng tôi sẽ không tiếc hỗ trợ ở cấp bệnh viện để Bệnh viện trọng điểm nghiên cứu Severance tạo ra các thành tựu nghiên cứu đổi mới toàn cầu và tiếp tục đưa chúng đến bước thương mại hóa”.
