Viêm gan nhiễm mỡ xuất hiện ngay cả khi không uống rượu: FDA mới chỉ phê duyệt hai loại thuốc điều trị, các doanh nghiệp Hàn Quốc đồng loạt tăng tốc cuộc đua

Có một loại bệnh mà dù hoàn toàn không uống một giọt rượu nào, mỡ vẫn tích tụ trong gan và gây ra viêm nhiễm. Đó chính là viêm gan nhiễm mỡ do rối loạn chuyển hóa (MASH).

Bệnh lý này phát sinh khi rối loạn chuyển hóa liên quan béo phì, tiểu đường. Nếu không điều trị, bệnh tiến triển qua giai đoạn xơ hóa – mô cứng tích tụ như sẹo trong gan – rồi có thể dẫn tới xơ gan hoặc ung thư gan.

Ước tính số bệnh nhân trên toàn cầu lên tới hàng trăm triệu người, nhưng đến nay Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) mới phê duyệt 2 thuốc điều trị. Trong bối cảnh đó, các doanh nghiệp Hàn Quốc đang tăng tốc để lấp khoảng trống của thị trường.

Chỉ hai thuốc điều trị, trong khi bệnh nhân lên tới hàng trăm triệu

Công ty nghiên cứu thị trường Ấn Độ DataM Intelligence ước tính thị trường thuốc điều trị MASH năm 2024 đạt khoảng 7,9 tỷ USD (khoảng 11 nghìn tỷ won), với tốc độ tăng trưởng bình quân hằng năm trên 17%.

Trong số các thuốc đã được FDA phê duyệt, Rezdiffra của Madrigal ra thị trường trước vào tháng 3-2024. Wegovy của Novo Nordisk cũng mở rộng thành công chỉ định MASH vào tháng 8-2025, nâng tổng số lên 2 loại. Số bệnh nhân rất lớn, nhưng lựa chọn thuốc vẫn hạn chế.

D&D Pharmatech sở hữu những con số vượt trội so với các loại thuốc cạnh tranh

Cái tên được nhắc đến nhiều nhất tại Hàn Quốc là D&D Pharmatech. Đây là công ty công nghệ sinh học niêm yết trên KOSDAQ, do CEO Lee Seul-gi – cựu phó giáo sư Trường Y Johns Hopkins – thành lập năm 2014, tập trung phát triển thuốc mới nhóm GLP-1.

DD01 của công ty đồng thời kích hoạt GLP-1 giúp điều hòa đường huyết và cân nặng, cùng thụ thể glucagon giúp đốt mỡ tại gan. Cách tiếp cận này nhắm đồng thời hai cơ chế nhằm tăng hiệu quả giảm mỡ gan.

Kết quả công bố tại Hội nghị Gan mật châu Âu (EASL 2026) tháng trước đã thu hút sự chú ý. Đây là dữ liệu sinh thiết mô gan trong 48 tuần của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2.

So với nhóm dùng thuốc giả dược, tỷ lệ giải quyết viêm gan nhiễm mỡ cao hơn 57,2%p, còn tỷ lệ cải thiện xơ hóa gan cao hơn 34,2%p. Tỷ lệ đạt đồng thời cả hai chỉ số cũng cao hơn 32,2%p. Báo cáo của Shinhan Investment Corp. đánh giá đây là mức hiệu quả thuộc nhóm cao nhất trong toàn bộ các thuốc mới MASH cùng phân nhóm.

Do nhóm bệnh nhân, thời gian và tiêu chí đánh giá của từng thử nghiệm khác nhau nên khó so sánh trực tiếp. Tuy vậy, nếu chỉ xét các kết quả đã công bố, mức này vượt nhiều thuốc cạnh tranh chủ chốt.

Mức cải thiện tỷ lệ giải quyết viêm gan nhiễm mỡ cao hơn survodutide của Boehringer Ingelheim (47,7%p), Zepbound của Eli Lilly (53,0%p), Wegovy của Novo Nordisk (28,6%p) và Rezdiffra của Madrigal (20,2%p). Tuy nhiên, số bệnh nhân tham gia thử nghiệm chỉ 67 người, tương đối ít.

Vấn đề then chốt là liệu kết quả tương tự có được tái hiện trong thử nghiệm giai đoạn 3 quy mô lớn hay không.

Hanmi·Yuhan·Dong-A cũng xếp hàng

Efinofpegdutide của Hanmi Pharmaceutical cũng hoạt động theo cơ chế tương tự DD01. Công nghệ này từng được chuyển giao cho Janssen năm 2015 nhưng sau đó bị trả lại; rồi đổi hướng sang thuốc điều trị MASH và được chuyển giao lại cho Merck (MSD) của Mỹ vào năm 2020. Dự kiến kết quả giai đoạn 2 phần cuối sẽ được công bố trong nửa cuối năm nay. Giới chứng khoán định giá giá trị công nghệ ở mức trên 1 nghìn tỷ won. Thuốc cũng được chỉ định vào diện ưu tiên thẩm định của FDA.

Yuhan Corporation đã được phê duyệt thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 trong nước đối với YH25724, với hiệu quả giảm mỡ gan 46% đã được báo cáo. Đây là thuốc tác dụng kéo dài dùng mỗi tuần một lần, được ông Kim Yeol-hong, Chủ tịch phụ trách tổng thể R&D, xem là đường ống sản phẩm chủ lực tiếp theo.

Dong-A ST đang phát triển banoglifel (DA-1241) thông qua công ty liên kết tại Mỹ là Metavia, còn SK Chemicals bắt tay với J2H Biotech.

Trong một thị trường mới chỉ có hai thuốc điều trị, các cái tên mới đang lần lượt xếp hàng. Khi dữ liệu lâm sàng tích lũy thêm, đàm phán chuyển giao công nghệ ra toàn cầu cũng được dự báo sẽ tăng tốc.