大熊製薬は、特発性肺線維症（IPF）治療薬の新薬候補「ベルシポロシン」のグローバル第2相臨床試験で患者登録を完了し、試験は最終段階に入った。韓国と米国で計104人が参加しており、主要な臨床結果は2027年上期に公表する予定だ。
大熊製薬は21日、今月6日（現地時間）にスペイン・バルセロナで開かれた「2026欧州呼吸器学会（ERS 2026）」で、特発性肺線維症（IPF）治療薬候補「ベルシポロシン（DWN12088）」のグローバル第2相臨床試験に登録された全患者104人の特性を解析した結果を、ポスターで発表した。
今回の発表は患者のベースライン特性に限られ、ベルシポロシンの有効性・安全性に関する結果は示していない。大熊製薬は2027年上期にトップライン結果を発表する予定だ。
特発性肺線維症は、肺組織が徐々に硬くなって呼吸機能が低下する疾患である。さまざまな炎症および線維化シグナルが複合的に作用し、コラーゲンが過剰に産生・蓄積されることで肺機能が低下する。
大熊製薬が自社開発中のベルシポロシンは、コラーゲン合成に必要なアミノ酸であるプロリンの利用過程に関与する「プロリルtRNA合成酵素（PRS）」を選択的に阻害する。これにより、線維化過程でコラーゲンが過剰に作られるのを防ぐ仕組みだ。
既存の抗線維化薬が線維化シグナルの特定経路を調節するのに対し、ベルシポロシンは多様な線維化シグナルが最終的に収束するコラーゲン合成段階に直接作用する。大熊製薬はこれを踏まえ、単独投与に加え、既存の抗線維化薬との併用という治療戦略を広げられる可能性にも期待している。
臨床試験に参加した104人のうち、韓国の患者は55人（52.9%）、米国の患者は49人（47.1%）だった。既存の抗線維化薬を使用している患者は71人（68.3%）、使用していない患者は33人（31.7%）だった。両群の全般的なベースライン特性は類似していた。
患者の平均努力性肺活量（FVC）は正常予測値の約77%、肺拡散能（DLCO）は約51%だった。FVCは、最大限に深く吸い込んだ後に力いっぱい吐き出せる空気の総量である。DLCOは、肺胞に入ったガスが肺胞と毛細血管の間を通って血液へどの程度よく移行するかを示す指標だ。
今回の臨床試験は、韓国と米国で無作為割り付け、二重盲検、プラセボ対照で実施されている。患者はベルシポロシンまたはプラセボを1日2回、24週間投与される。既存の抗線維化薬であるピルフェニドンまたはニンテダニブの併用も許容した。既存の抗線維化薬の使用有無で層別化して無作為割り付けを行い、臨床現場の多様な環境下でベルシポロシンの有効性と安全性を評価できるよう設計した。
今回公表された全患者の特性解析は、今後公表される第2相臨床試験の有効性・安全性結果を解釈するための基礎資料という点で意義がある。大熊製薬は現在、試験の最終作業を進めており、2027年上期に主要結果（Top-line）を発表する予定だ。
研究に参加したパク・ムソク セブランス病院 呼吸器内科教授は「既存の抗線維化薬の使用有無を含め、さまざまな臨床的特性を持つ患者が参加しただけに、今後ベルシポロシンの有効性と安全性を評価し、結果を解釈する上で重要な基盤になる」と語った。
パク・ソンス 大熊製薬代表は「2027年上期に第2相臨床試験の主要結果を確保し、これを基に後続のグローバル開発と事業化を滞りなく推進して、世界のIPF患者に新たな治療オプションを提供できるよう開発を加速する」と述べた。
