リボ核酸(RNA)基盤の遺伝子治療薬開発専門企業アルジノミクスが4月17日から22日まで米国サンディエゴで開催される米国癌研究学会(AACR)で口頭発表を行うと5日発表した。
AACRは米国臨床腫瘍学会(ASCO)、欧州腫瘍学会(ESMO)と共に世界三大癌学会に数えられる国際イベントである。
アルジノミクスは抗癌遺伝子治療薬「RZ-001」の肝癌臨床中間結果の口頭発表者に選ばれ、RNA編集・修正治療薬の初の臨床POC(Proof of Concept)データを発表することになる。POCは人に投与した際に薬が意図した通りに機能し、治療効果の可能性が示された初期証拠である。
アルジノミクスは今回の発表を通じてRNA置換酵素技術の臨床的有効性及び安全性を証明し、グローバル市場での技術事業化を積極的に推進する計画である。
RZ-001は全ての癌種の80%以上で発現するテロメラーゼmRNAを標的にし、癌細胞の死滅を誘導し、腫瘍内免疫細胞浸潤(癌細胞の中に入ること)を促進して免疫抗癌剤の反応率を高める抗癌遺伝子治療薬である。
国内食品医薬品安全庁と米国食品医薬品局(FDA)の臨床計画承認を受け、原発性肝癌と膠芽腫を対象に米国FDAから「ファストトラック」と「希少医薬品」として指定された。
アルジノミクスは現在肝癌患者を対象にRZ-001と免疫抗癌剤併用の臨床1b/2a試験を進行中であり、国内9つの機関で患者募集・投与を行っている。併用薬であるアテゾリズマブ(Atezolizumab)とベバシズマブ(Bevacizumab)は進行性肝癌の一次治療薬として70%以上使用される代表的な療法である。
ただし、当該療法の客観的反応率は約20〜30%程度にとどまるとされている。これによりRZ-001併用によって臨床的有効性と反応率の改善が確認されれば、既存の標準治療に比べて治療効果を高めることができるだけでなく、事業化の面でもシナジーが期待される。
この会社の関係者は「今回のAACR発表を契機に難治性疾患治療薬の開発を加速させる」と述べた。
