Công ty chuyên phát triển liệu pháp gen dựa trên axit ribonucleic (RNA) RZnomics đã thông báo vào ngày 5 rằng họ sẽ thực hiện bài thuyết trình trực tiếp tại Hội nghị Nghiên cứu Ung thư Hoa Kỳ (AACR) diễn ra từ ngày 17 đến 22 tháng 4 tại San Diego, Hoa Kỳ.
AACR là một sự kiện quốc tế được coi là một trong ba hội nghị ung thư lớn nhất thế giới cùng với Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) và Hiệp hội Ung thư Châu Âu (ESMO).
RZnomics đã được chọn làm diễn giả cho bài thuyết trình trực tiếp về kết quả trung gian lâm sàng của liệu pháp gen chống ung thư “RZ-001” và sẽ công bố dữ liệu POC (Proof of Concept) lâm sàng đầu tiên của liệu pháp chỉnh sửa RNA. POC là bằng chứng ban đầu cho thấy thuốc hoạt động như mong đợi khi được tiêm cho người và có khả năng mang lại hiệu quả điều trị.
RZnomics dự định chứng minh tính hiệu quả và an toàn lâm sàng của công nghệ enzyme thay thế RNA thông qua bài phát biểu này và sẽ tích cực thúc đẩy thương mại hóa công nghệ trên thị trường toàn cầu.
RZ-001 là liệu pháp gen chống ung thư nhắm vào mRNA telomerase, được biểu hiện ở hơn 80% các loại ung thư, nhằm kích thích sự chết tế bào ung thư và thúc đẩy sự xâm nhập của tế bào miễn dịch vào khối u, từ đó tăng tỷ lệ phản ứng của liệu pháp miễn dịch chống ung thư.
Liệu pháp này đã nhận được sự chấp thuận kế hoạch lâm sàng từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và đã được chỉ định là “Đường nhanh” và “Thuốc hiếm” từ FDA Hoa Kỳ cho ung thư gan nguyên phát và u nguyên bào thần kinh.
RZnomics hiện đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng 1b/2a với RZ-001 kết hợp với liệu pháp miễn dịch cho bệnh nhân ung thư gan, với việc tuyển dụng và tiêm thuốc tại 9 cơ sở trong nước. Các thuốc kết hợp như Atezolizumab và Bevacizumab là những liệu pháp điển hình được sử dụng hơn 70% cho điều trị đầu tay ung thư gan tiến triển.
Tuy nhiên, tỷ lệ phản ứng khách quan của liệu pháp này được cho là chỉ khoảng 20-30%. Do đó, nếu hiệu quả lâm sàng và tỷ lệ phản ứng được xác nhận thông qua việc kết hợp với RZ-001, không chỉ có thể nâng cao hiệu quả điều trị so với liệu pháp tiêu chuẩn hiện tại mà còn kỳ vọng tạo ra sự cộng hưởng trong khía cạnh thương mại hóa.
Đại diện công ty cho biết: “Chúng tôi sẽ tăng tốc phát triển thuốc điều trị bệnh khó chữa thông qua bài phát biểu tại AACR lần này.”
