Daewoong Pharmaceutical đã hoàn tất tuyển bệnh nhân cho thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 toàn cầu của ứng viên thuốc mới điều trị xơ phổi vô căn (IPF) Bersiporosin và đang bước vào giai đoạn hoàn tất nghiên cứu. Tổng cộng 104 bệnh nhân tại Hàn Quốc và Mỹ tham gia; kết quả lâm sàng chính dự kiến công bố trong nửa đầu năm 2027.
Ngày 21/09, Daewoong Pharmaceutical cho biết tại “Hội Hô hấp châu Âu 2026 (ERS 2026)” tổ chức ở Barcelona (Tây Ban Nha) ngày 06/09 (giờ địa phương), công ty đã trình bày dưới dạng poster kết quả phân tích đặc điểm của toàn bộ 104 bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 toàn cầu của ứng viên thuốc điều trị xơ phổi vô căn (IPF) “Bersiporosin (DWN12088)”.
Nội dung công bố lần này chỉ gồm các đặc điểm nền của bệnh nhân; dữ liệu về hiệu quả và độ an toàn của Bersiporosin chưa được công bố. Daewoong Pharmaceutical dự kiến công bố kết quả topline trong nửa đầu năm 2027.
Xơ phổi vô căn là bệnh khiến mô phổi dần trở nên cứng, làm suy giảm chức năng hô hấp. Nhiều tín hiệu viêm và xơ hóa tác động phức hợp, khiến collagen được tạo ra và tích tụ quá mức, từ đó làm giảm chức năng phổi.
Bersiporosin do Daewoong Pharmaceutical tự phát triển, ức chế chọn lọc “prolyl-tRNA synthetase (PRS)” - một enzyme tham gia vào quá trình sử dụng proline, axit amin cần thiết cho tổng hợp collagen. Cơ chế này nhằm ngăn collagen được tạo ra quá mức trong quá trình xơ hóa.
Nếu các thuốc kháng xơ hóa hiện có điều hòa một số đường truyền tín hiệu cụ thể của quá trình xơ hóa, thì Bersiporosin tác động trực tiếp lên giai đoạn tổng hợp collagen - điểm hội tụ cuối cùng của nhiều tín hiệu xơ hóa. Trên cơ sở đó, Daewoong Pharmaceutical cũng kỳ vọng có thể mở rộng chiến lược điều trị không chỉ dùng đơn trị mà còn phối hợp với các thuốc kháng xơ hóa hiện có.
Trong 104 người tham gia thử nghiệm, bệnh nhân tại Hàn Quốc là 55 người (52,9%), bệnh nhân tại Mỹ là 49 người (47,1%). Có 71 người (68,3%) đang sử dụng thuốc kháng xơ hóa hiện có, và 33 người (31,7%) không dùng. Đặc điểm nền tổng thể của hai nhóm tương tự nhau.
Giá trị trung bình dung tích sống gắng sức (FVC) của bệnh nhân vào khoảng 77% so với giá trị dự đoán bình thường, còn khả năng khuếch tán của phổi (DLCO) khoảng 51%. FVC là tổng lượng không khí có thể thở ra mạnh nhất sau khi hít vào sâu tối đa. DLCO là chỉ số cho thấy khí đi vào phế nang được truyền qua màng phế nang - mao mạch vào máu tốt đến mức nào.
Thử nghiệm này đang được tiến hành tại Hàn Quốc và Mỹ theo thiết kế ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng giả dược. Bệnh nhân được dùng Bersiporosin hoặc giả dược 2 lần mỗi ngày trong 24 tuần. Việc phối hợp với các thuốc kháng xơ hóa hiện có là pirfenidone hoặc nintedanib cũng được cho phép. Thử nghiệm được thiết kế để phân tầng bệnh nhân theo việc có sử dụng thuốc kháng xơ hóa hiện có hay không trước khi ngẫu nhiên hóa, đồng thời đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Bersiporosin trong các điều kiện đa dạng tại thực địa lâm sàng.
Phân tích đặc điểm toàn bộ bệnh nhân được công bố lần này đóng vai trò dữ liệu nền để diễn giải các kết quả về hiệu quả và độ an toàn của thử nghiệm giai đoạn 2 sẽ được công bố trong thời gian tới. Daewoong Pharmaceutical hiện đang triển khai các công việc hoàn tất thử nghiệm và dự kiến công bố các kết quả chính (Top-line) trong nửa đầu năm 2027.
Giáo sư Park Moo-seok, Khoa Hô hấp, Bệnh viện Severance, người tham gia nghiên cứu, nói: “Vì có sự tham gia của các bệnh nhân với nhiều đặc điểm lâm sàng khác nhau, bao gồm cả việc có sử dụng thuốc kháng xơ hóa hiện có hay không, nên đây sẽ là nền tảng quan trọng để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Bersiporosin cũng như diễn giải kết quả trong thời gian tới”.
CEO Park Sung-soo của Daewoong Pharmaceutical nói: “Chúng tôi sẽ bảo đảm có được các kết quả chính của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 trong nửa đầu năm 2027, và trên cơ sở đó sẽ thúc đẩy suôn sẻ quá trình phát triển toàn cầu tiếp theo cũng như thương mại hóa, đồng thời tăng tốc phát triển để có thể cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân IPF trên toàn thế giới”.
