Công ty Biogen của Mỹ và công ty Eisai của Nhật Bản đang nhanh chóng thay đổi chế phẩm và cách dùng của thuốc tiêm trị bệnh Alzheimer ‘Lecembi (tên hoạt chất là Lecanemab)’. Hai công ty đã lần lượt đăng ký đơn xin cấp phép liên quan tại Mỹ và Liên minh châu Âu (EU) trong tháng này. Việc sản phẩm cạnh tranh là ‘Keytruda’ của Eli Lilly vẫn chưa vào được EU được giải thích là một chiến lược nhằm củng cố ưu thế cạnh tranh trên thị trường toàn cầu.
Với việc dự báo rằng các tùy chọn sử dụng Lecembi sẽ trở nên đa dạng hơn, sự chú ý đang đổ dồn vào việc điều này sẽ ảnh hưởng như thế nào đến tính khả thi của các loại thuốc uống trị bệnh Alzheimer đang được phát triển bởi Aribio trong nước và Sanofi của Pháp.
Ngày 29, theo thông tin từ ngành dược phẩm và sinh học, vào ngày 25 (theo giờ địa phương), đơn xin cấp phép cho phương pháp điều trị khởi đầu ‘Lecembi Iclick’ với cách dùng một lần mỗi tuần đã được nộp cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA). Lecembi Iclick là dạng tiêm dưới da (SC) của Lecembi. Ngày hôm sau, vào ngày 26, đơn xin cấp phép cho phương pháp điều trị duy trì dạng tiêm tĩnh mạch (IV) của Lecembi với tần suất một lần mỗi tháng đã được nộp cho Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA). Phương pháp điều trị khởi đầu nhằm nhanh chóng nâng nồng độ thuốc lên mức mục tiêu trong giai đoạn đầu điều trị, trong khi phương pháp điều trị duy trì nhằm quản lý để hiệu quả đó kéo dài sau khi đạt được trạng thái mục tiêu.
Lecembi (tên hoạt chất là Lecanemab) là một loại thuốc kháng thể nhắm vào amyloid beta (Aβ) và ban đầu được phát triển để tiêm tĩnh mạch (IV) với tần suất hai tuần một lần. Thuốc này đã được cấp phép khẩn cấp tại Mỹ vào tháng 1 năm 2023 và nhận được phê duyệt chính thức vào tháng 7 cùng năm. Vào tháng 4 năm ngoái, EMA cũng đã phê duyệt Lecembi có điều kiện sau khi xem xét lại. Lecembi là loại thuốc điều trị Alzheimer dựa trên kháng thể duy nhất đã thành công trong việc vào thị trường Mỹ và EU, và đã được phê duyệt tại hơn 50 quốc gia.
Tuy nhiên, sự cạnh tranh từ thuốc cùng loại Keytruda (tên hoạt chất là Donanemab) với dạng tiêm tĩnh mạch (IV) đã làm gia tăng áp lực lên Lecembi sau khi thuốc này được phê duyệt tại Mỹ vào năm 2024 và mở rộng ra các quốc gia khác. Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, hiệu quả cải thiện chức năng nhận thức của Keytruda đạt 35%, vượt qua Lecembi (27%), và cách dùng của nó cũng có lợi thế với tần suất một lần mỗi tháng.
Để đối phó, Biogen và Eisai đã phát triển Lecembi Iclick và nhận được phê duyệt từ FDA vào tháng 8 năm ngoái. Tuy nhiên, vào thời điểm đó, chỉ định của thuốc này là phương pháp điều trị duy trì cho những bệnh nhân đã được tiêm Lecembi IV trong 18 tháng với tần suất hai tuần một lần.
Đơn xin phương pháp điều trị mới mà hai công ty này đã nộp cho FDA lần này cho phép bắt đầu điều trị ngay từ Lecembi Iclick. Nếu phương pháp này được phê duyệt vào tháng 5 tới, với thời gian xem xét nhanh, tính tiện lợi trong việc tiêm sẽ tăng lên đáng kể so với Keytruda tại thị trường lớn nhất là Mỹ.
Biogen và Eisai cũng đã thực hiện một chiến lược song song nhằm đảm bảo cách dùng tương đương với Keytruda trước khi thuốc này được phê duyệt tại EU. Để làm điều này, họ đã nộp đơn xin tăng tần suất tiêm của Lecembi lên một lần mỗi tháng giống như Keytruda cho EMA.
Một quan chức trong ngành phát triển thuốc mới trị bệnh Alzheimer trong nước cho biết: “Mặc dù sự khác biệt về hiệu quả cải thiện chức năng nhận thức giữa Lecembi và Keytruda đã được nhấn mạnh trong giai đoạn lâm sàng, nhưng trên thực tế tại các cơ sở y tế, sự khác biệt đó không đáng kể” và “Thay vào đó, việc chiếm ưu thế trong khả năng cạnh tranh về cách dùng sẽ là yếu tố quan trọng cho việc mở rộng thị trường toàn cầu.”
Ông cũng cho biết: “Tình hình gần đây cho thấy thuốc tiêm đang thành công trong việc đa dạng hóa cách dùng và chế phẩm có thể trở thành rào cản cho quá trình gia nhập thị trường của thuốc uống trị bệnh Alzheimer” và “Không có tranh cãi rằng thuốc uống cần phải dùng hàng ngày có tính tiện lợi hơn so với dạng IV, nhưng so với dạng tiêm dưới da một lần mỗi tuần có thể sử dụng tại nhà, sự ưa thích của bệnh nhân có thể rất khác nhau.” Nói cách khác, mặc dù là thuốc tiêm, nhưng dạng tiêm dưới da một lần mỗi tuần có thể cạnh tranh một phần với thuốc uống hàng ngày.
Hiện tại, công ty được nhắc đến như một đại diện trong ngành phát triển thuốc mới trị bệnh Alzheimer là Aribio trong nước. Công ty này đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 toàn cầu cho ứng viên điều trị Alzheimer ‘AR1001’ tại 13 quốc gia, bao gồm Mỹ, EU và Trung Quốc. Aribio dự kiến sẽ hoàn thành thử nghiệm này trong năm nay và ra mắt AR1001 vào năm sau. Do đó, AR1001 được coi là ứng viên thuốc uống trị bệnh Alzheimer nhanh nhất trong giai đoạn phát triển thương mại hóa.
Trong số các công ty dược phẩm toàn cầu, Sanofi đang phát triển ‘VG-3927 (đang tiến hành giai đoạn 2)’ mà họ đã mua lại từ Biogen vào năm ngoái và ‘ADEL-Y01 (đang tiến hành giai đoạn 1 tại Mỹ)’ mà họ đã tiếp nhận từ công ty công nghệ sinh học trong nước ‘Adel’ như là thuốc uống trị bệnh Alzheimer.
Cuối cùng, cuộc cạnh tranh cuối cùng giữa thuốc tiêm và thuốc uống sẽ được quyết định bởi hiệu quả của chúng. Mặc dù thuốc tiêm đã cải thiện đáng kể cách dùng và sẽ dẫn đầu thị trường trong một thời gian, nhưng nếu thuốc uống có hiệu quả tốt hơn được giới thiệu, nó có thể trở thành một ‘thay đổi cuộc chơi’.
Một giáo sư khoa thần kinh tại một bệnh viện đại học trong nước cho biết: “Mặc dù thuốc điều trị bằng kháng thể đã được ra mắt và sử dụng rộng rãi trong và ngoài nước, nhưng vẫn còn nhu cầu chưa được đáp ứng trong việc ngăn chặn sự tiến triển của bệnh Alzheimer trong thời gian dài” và “Một loại thuốc uống chứng minh hiệu quả vượt trội hơn Lecembi và các thuốc tiêm khác sẽ trở thành một lựa chọn điều trị tốt cho bệnh nhân.”
