Vào ngày 10/6, GemVax & Kael cho biết bài báo khoa học mô tả cơ chế tác dụng của thuốc điều trị bệnh Alzheimer “GV1001” đã được đăng trên số mới nhất của tạp chí quốc tế thuộc nhóm SCIE “Thực nghiệm và Y học Phân tử·Experimental & Molecular Medicine”.
Theo luận án, kết quả của việc tiêm GV1001 trong vòng 8 tuần vào mô hình động vật mắc bệnh Alzheimer cho thấy, các mảng bám amyloid (amyloid plaque) được hình thành do các protein độc tính (amyloid beta, Aβ) vón cục bất thường giữa các tế bào thần kinh não đã giảm đi, đồng thời việc phục hồi tổn thất khớp thần kinh và trí nhớ cũng được quan sát thấy. Nhóm cũng xác nhận GV1001 có thể đi qua hàng rào máu–não (BBB) để trực tiếp đến não.
Nghiên cứu cho thấy GV1001 không ức chế trực tiếp quá trình tạo amyloid beta, mà hoạt động theo cơ chế dẫn dụ vi bào đệm - tế bào miễn dịch trong não - đến mảng bám amyloid để loại bỏ. Đặc biệt, mảng bám càng lớn thì càng huy động nhiều tế bào miễn dịch, hiệu quả loại bỏ càng rõ rệt; đồng thời phản ứng viêm thần kinh cũng có xu hướng giảm.
Nói cách khác, GV1001 “gọi” vi bào đệm - tế bào dọn rác - tập trung quanh mảng bám để dọn sạch các mảng amyloid đã tích tụ trong não.
Kết quả phân tích gen cho thấy GV1001 chuyển vi bào đệm sang trạng thái hoạt hóa hơn (vi bào đệm liên quan bệnh giai đoạn 2·DAM2). DAM2 là trạng thái trong đó khả năng di chuyển hướng về mảng bám quanh vùng mảng amyloid và hoạt động thực bào hấp thu–phân giải trực tiếp protein độc được tăng cường. Tức là chức năng loại bỏ mảng bám của vi bào đệm - tế bào dọn rác - được tăng cường hơn nữa. Nhóm nghiên cứu phân tích rằng GV1001 thúc đẩy sự chuyển đổi trạng thái tế bào này, qua đó dẫn đến việc loại bỏ mảng bám amyloid.
Nhóm nghiên cứu cũng làm rõ con đường truyền tín hiệu cụ thể ở cấp độ phân tử. GV1001 gắn trực tiếp vào thụ thể bradykinin 1 (B1R), kích hoạt con đường truyền tín hiệu “mTORC2-AKT1”. Qua đó, vi bào đệm được xác nhận là tăng cường di chuyển về phía mảng bám amyloid và thúc đẩy hoạt động thực bào hấp thu–phân giải chúng.
Một đại diện GemVax nói: “Nghiên cứu lần này là một thành quả có ý nghĩa khi làm sáng tỏ thêm con đường tác dụng tiềm năng của GV1001 trong bệnh Alzheimer”, đồng thời nhấn mạnh: “Việc loại bỏ trực tiếp protein độc bằng cách tận dụng tế bào miễn dịch trong não và làm giảm viêm thần kinh là cơ chế hoàn toàn khác với các thuốc hiện có. Vì vậy, chúng tôi một lần nữa xác nhận năng lực cạnh tranh khác biệt của GV1001 với tư cách một thuốc đa cơ chế”.
Trong khi đó, Experimental & Molecular Medicine là tạp chí quốc tế do nhà xuất bản học thuật hàng đầu thế giới Nature Portfolio và Hội Sinh hóa & Sinh học Phân tử đồng phát hành.
Bài báo này do nhóm của Giáo sư Yoo Sung-woon thuộc Viện Khoa học và Công nghệ Daegu Gyeongbuk (DGIST) thực hiện, có tiêu đề: “Peptide GV1001 có nguồn gốc từ enzym phiên mã ngược telomerase người phục hồi thoái hóa thần kinh trong mô hình chuột bệnh Alzheimer (A human telomerase reverse transcriptase-derived peptide GV1001 rescues neurodegeneration in a mouse model of Alzheimer disease)”.
