Dữ liệu lâm sàng giai đoạn đầu vừa được công bố cho thấy khả năng kéo dài thời gian sống và đạt thuyên giảm hoàn toàn ở ung thư tụy di căn, lĩnh vực vốn có rất ít lựa chọn điều trị. Khi cuộc đua phát triển thuốc mới cho các ung thư khó trị ngày càng gay gắt, ứng viên thuốc chống ung thư tác động kép “Nesuparib” của Onconic Therapeutics ghi nhận đáp ứng điều trị đáng chú ý trong nghiên cứu trên bệnh nhân thực tế.
Onconic Therapeutics cho biết một phần kết quả giai đoạn 1b trong thử nghiệm lâm sàng pha 1b/2 của Nesuparib (Nesuparib, JPI-547) đang tiến hành trên bệnh nhân ung thư tụy di căn/tiến triển đã được công bố thông qua bản tóm tắt trước thềm ASCO 2026 (Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Mỹ). Đây là lần đầu tiên công ty công bố ra bên ngoài dữ liệu lâm sàng của Nesuparib trên bệnh nhân thực tế.
Nesuparib là ứng viên thuốc chống ung thư tác động kép, kết hợp ức chế Tankyrase và cơ chế dựa trên “tổng hợp gây chết” (synthetic lethality). “Tổng hợp gây chết” là chiến lược tiêu diệt chọn lọc tế bào ung thư bằng cách chặn một con đường sống còn khác khi tế bào ung thư đang ở trạng thái tổn thương gen nhất định hoặc khiếm khuyết sửa chữa. Nesuparib được thiết kế để đồng thời nhắm vào các con đường liên quan đến sự sống còn và di căn của tế bào ung thư thông qua cơ chế này.
Bản tóm tắt lần này bao gồm kết quả phân tích thu thập đến ngày 31-12-2025. Nghiên cứu được tiến hành trong bối cảnh điều trị tuyến 1 trên 27 bệnh nhân ung thư tụy tiến triển di căn. Thiết kế nghiên cứu là dùng Nesuparib phối hợp với phác đồ tiêu chuẩn hiện có là gemcitabine–nab-paclitaxel (GemAbraxane) hoặc mFOLFIRINOX.
Kết quả nổi bật nhất được ghi nhận ở nhóm phối hợp GemAbraxane. Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) của nhóm này là 53,8%, còn tỷ lệ kiểm soát bệnh (DCR) là 92,3%. ORR là tỷ lệ bệnh nhân có khối u giảm đạt một mức nhất định sau điều trị; DCR là chỉ số bao gồm cả những bệnh nhân có khối u giảm hoặc không còn tiến triển.
Đặc biệt, ở nhóm phối hợp GemAbraxane, một bệnh nhân ung thư tụy di căn được xác nhận thuyên giảm hoàn toàn khi tế bào ung thư tại tổn thương đích biến mất hoàn toàn. Bệnh nhân này được xác định đang sống lâu dài với thời gian sống toàn bộ đã vượt quá 3 năm.
Ung thư tụy khó phát hiện sớm và khi chẩn đoán thường đã ở giai đoạn tiến triển hoặc di căn, nên được xem là một trong những ung thư khó trị điển hình. Trong điều trị ung thư tụy di căn, ngoài việc giảm kích thước khối u, thời gian sống toàn bộ (OS) và thời gian sống không tiến triển (PFS) được coi là các chỉ số đánh giá quan trọng. Tại thời điểm chốt dữ liệu của phân tích này, trung vị PFS của nhóm phối hợp GemAbraxane vẫn chưa đạt. Trung vị OS được ghi nhận là 14,2 tháng, nhưng bản tóm tắt giải thích rằng dữ liệu này chưa “chín” và việc theo dõi bổ sung vẫn đang tiếp tục.
Nhóm phối hợp mFOLFIRINOX cũng ghi nhận hiệu quả chống khối u. ORR của nhóm này là 38,5%, DCR là 92,3%. Trung vị PFS được báo cáo là 7,33 tháng, còn trung vị OS là 18,5 tháng. Việc cả hai nhóm phối hợp đều có DCR vượt 90% được xem là tín hiệu có ý nghĩa ở nhóm bệnh nhân ung thư tụy di căn vốn khó kiểm soát bằng các điều trị hiện có.
So với kết quả của các phác đồ tiêu chuẩn hiện hành, dữ liệu cũng gợi mở tiềm năng đủ để làm cơ sở cho các nghiên cứu tiếp theo. Phác đồ GemAbraxane dùng trong điều trị tuyến 1 ung thư tụy di căn từng được báo cáo trong nghiên cứu lâm sàng toàn cầu MPACT với ORR 23%, DCR 48% và trung vị OS khoảng 8,5 tháng. Tuy nhiên, do dữ liệu phối hợp Nesuparib lần này là kết quả hạn chế ở giai đoạn lâm sàng sớm, cần các thử nghiệm tiếp theo trên nhiều bệnh nhân hơn để xác nhận hiệu quả và độ an toàn.
Onconic Therapeutics cho biết trước đó, trong nghiên cứu tiền lâm sàng, công ty đã xác nhận khả năng của Nesuparib trong việc chặn di căn tế bào ung thư và ức chế kháng thuốc. Việc công bố bản tóm tắt tại ASCO 2026 lần này mang ý nghĩa là bước đầu kiểm chứng liệu cơ chế đó có thể chuyển hóa thành đáp ứng điều trị trong thử nghiệm trên bệnh nhân thực tế hay không.
Phạm vi phát triển của Nesuparib không chỉ giới hạn ở ung thư tụy. Ứng viên này từng được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) chỉ định thuốc mồ côi cho 3 loại ung thư gồm ung thư tụy, ung thư dạ dày và ung thư vùng nối dạ dày–thực quản, cùng ung thư phổi tế bào nhỏ. Công ty cho rằng, từ dữ liệu lần này, kỳ vọng về tiềm năng trở thành thuốc điều trị đa ung thư của Nesuparib cũng như các cuộc thảo luận hợp tác với các hãng dược toàn cầu sẽ gia tăng.
Hiện công ty đã bước vào pha 2 của liệu pháp phối hợp GemAbraxane và Nesuparib. Đại diện công ty nhấn mạnh rằng, do ung thư tụy di căn là lĩnh vực ung thư khó trị điển hình, ca thuyên giảm hoàn toàn và dữ liệu sống lâu trên 3 năm là cơ sở cho thấy khả năng phát triển của Nesuparib; đồng thời cho biết sẽ tiếp tục xác nhận thêm tiềm năng điều trị trong các thử nghiệm tiếp theo.
