Curocell ngày 04-09 cho biết liệu pháp tế bào thụ thể kháng nguyên dạng khảm (CAR-T) “RIMQARTO” (tên hoạt chất: anbalcaptagen autoleucel) đã được Hội đồng Đánh giá Chi trả Thuốc thông qua có điều kiện tại phiên họp lần thứ 9 của Cơ quan Đánh giá và Thẩm định Bảo hiểm Y tế (HIRA) ngày 03-09. Điều kiện kèm theo là doanh nghiệp phải chấp nhận “mức giá đánh giá”.
Trước đó, vào tháng 7, RIMQARTO đã được Hội đồng Thẩm định Bệnh ung thư (Cancer Review Committee) xem xét tiêu chuẩn chi trả. Các bước tiếp theo gồm đàm phán giá với Cơ quan Bảo hiểm Y tế Quốc gia (NHIS) và thẩm định tại Hội đồng Thẩm định Chính sách Bảo hiểm Y tế (HIRA Policy Deliberation Committee), trước khi áp dụng bảo hiểm y tế thông qua thông báo của Bộ Y tế và Phúc lợi.
RIMQARTO là liệu pháp CAR-T đầu tiên được phát triển tại Hàn Quốc, dành cho bệnh nhân người lớn mắc u lympho tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL) và u lympho tế bào B trung thất nguyên phát (PMBCL) bị tái phát hoặc không đáp ứng sau từ hai phác đồ điều trị toàn thân trở lên.
Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2, theo tiêu chí đánh giá của một hội đồng thẩm định độc lập (không phải công ty hay nhà nghiên cứu), RIMQARTO ghi nhận tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) 75,3% và tỷ lệ lui bệnh hoàn toàn (CR) 67,1%. ORR là tỷ lệ bệnh nhân có khối u giảm đạt hoặc vượt ngưỡng tiêu chí định trước sau điều trị; còn CR là tỷ lệ bệnh nhân đáp ứng đến mức không còn phát hiện ung thư qua xét nghiệm.
Thuốc cũng cho thấy hồ sơ an toàn với tỷ lệ hội chứng giải phóng cytokine (CRS) độ 3 trở lên là 8,9% và tỷ lệ độc tính thần kinh (NE) là 3,8%. Hội chứng giải phóng cytokine là tình trạng tác dụng phụ như sốt, hạ huyết áp, khó thở… xảy ra khi tế bào miễn dịch được hoạt hóa mạnh sau điều trị CAR-T.
Kết quả lâm sàng của RIMQARTO trước đó đã được đăng trên “Blood”, tạp chí quốc tế hàng đầu trong lĩnh vực huyết học do Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH) phát hành.
RIMQARTO được sản xuất và cung ứng trực tiếp dưới dạng thuốc thành phẩm tại cơ sở GMP nội địa của Hàn Quốc. Ngay cả khi cơ sở điều trị không có hệ thống xử lý tế bào riêng, vẫn có thể thu thập tế bào T của bệnh nhân và gửi tới Curocell để sản xuất thành thuốc CAR-T. Nhờ đó, dự kiến các bệnh viện tuyến vùng trước đây gặp khó vì thiếu hạ tầng chuyên biệt cho CAR-T cũng sẽ có thể triển khai truyền RIMQARTO nhanh chóng.
CEO Kim Geon-su của Curocell nói: “Ngay khi nhận được thông báo chính thức về kết quả thẩm định cụ thể từ HIRA, chúng tôi sẽ rà soát nội bộ và ứng phó một cách thận trọng. Chúng tôi sẽ nỗ lực tối đa trong các thủ tục tiếp theo để RIMQARTO – đã chứng minh hiệu quả và độ an toàn vượt trội – có thể nhanh chóng đến với bệnh nhân ung thư máu tái phát/kháng trị trong nước”.
