Các thuốc tiêm trong điều trị bệnh lý nhãn khoa đang bước sang giai đoạn có thể lựa chọn dạng bào chế phù hợp với tình trạng người bệnh và điều kiện khám chữa bệnh. Khi thuốc điều trị nhãn khoa “Vabysmo” của Korea Roche được áp dụng chi trả bảo hiểm y tế cho dạng bơm tiêm nạp sẵn (PFS), bên cạnh dạng lọ hiện có, thị trường có thêm một lựa chọn kê đơn mới. Với người bệnh mắc bệnh lý võng mạc cần điều trị lặp lại trong thời gian dài, đây được đánh giá là thay đổi có thể vừa duy trì tính liên tục của điều trị vừa nâng cao sự thuận tiện khi thực hiện thủ thuật.
Korea Roche ngày 30 cho biết đã được Bộ Y tế và Phúc lợi phê duyệt áp dụng chi trả bảo hiểm y tế từ ngày 01-04 đối với dạng bơm tiêm nạp sẵn, tức dạng prefilled syringe (PFS), của Vabysmo (tên hoạt chất: faricimab) và sẽ ra mắt tại thị trường trong nước.
Vabysmo là liệu pháp kháng thể hai đặc hiệu đầu tiên được phê duyệt trong lĩnh vực nhãn khoa. Nếu các thuốc nhãn khoa trước đây chủ yếu nhắm vào yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu-A (VEGF-A), thì Vabysmo đồng thời ức chế cả angiopoietin-2 (Ang-2), yếu tố làm giảm ổn định mạch máu võng mạc và liên quan đến viêm. Tại Hàn Quốc, thuốc đã được Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt vào năm 2023 và đang được sử dụng cho 3 chỉ định: thoái hóa hoàng điểm liên quan tuổi có tân mạch (thể ướt) (nAMD), suy giảm thị lực do phù hoàng điểm do đái tháo đường (DME), và suy giảm thị lực do phù hoàng điểm do tắc tĩnh mạch võng mạc (RVO).
Vabysmo PFS lần này được áp dụng chi trả theo cùng tiêu chí như dạng lọ hiện có. Vì vậy, ngay cả khi thay đổi dạng bào chế trong quá trình điều trị, khả năng tiếp cận điều trị của người bệnh vẫn không thay đổi: đây là điểm đáng chú ý. Với thoái hóa hoàng điểm liên quan tuổi thể ướt, chi trả được công nhận ở bệnh nhân có tân mạch hắc mạc dưới hoàng điểm. Với phù hoàng điểm do đái tháo đường, đối tượng được chi trả là trường hợp hemoglobin glycated (HbA1C) ≤ 10% và độ dày võng mạc trung tâm (CRT) ≥ 300㎛. Tuy nhiên, tùy tình trạng người bệnh và chỉ định, việc áp dụng chi trả chi tiết có thể có hạn chế. Tổng số lần dùng thuốc tối đa là 14 lần cho mỗi bệnh nhân, bao gồm cả tiền sử dùng các thuốc kháng VEGF khác.
Đối với người bệnh và nhân viên y tế, điều này đồng nghĩa có thể lựa chọn giữa dạng lọ và PFS dưới cùng điều kiện chi trả. Do prefilled syringe được cung cấp với thuốc đã nạp sẵn trong bơm tiêm, có thể sử dụng ngay mà không cần quy trình pha/chia liều riêng. So với dạng lọ, các bước chuyển thuốc sang bơm tiêm được giảm bớt, rút ngắn thời gian chuẩn bị; quy trình chuẩn bị tiêm cũng đơn giản hơn, có thể giúp giảm nguy cơ nhiễm bẩn hoặc nhiễm trùng. Xét đặc thù điều trị bệnh lý võng mạc thường cần tiêm nội nhãn lặp lại, đây là thay đổi có thể đồng thời nâng cao sự thuận tiện khi thủ thuật và hiệu quả vận hành khám chữa bệnh.
Thiết kế sản phẩm cũng tính đến sự thuận tiện khi thao tác. Vabysmo PFS áp dụng cấu trúc thành kim siêu mỏng (Extra Thin Wall), giúp đường kính trong rộng hơn trên 30% so với kim tiêm tiêu chuẩn dùng cho tiêm nội nhãn. Nhờ đó, với cùng áp lực có thể tạo lưu lượng cao hơn, được thiết kế để giảm lực tay cần dùng khi tiêm so với bơm tiêm thông thường. Ngoài ra, hệ thống khóa Luer-lock giúp cố định chắc chắn bơm tiêm và kim, cùng với phần bám ngón tay dễ cầm nắm, cho phép thao tác thuận tiện và chính xác hơn ngay cả khi dùng một tay. Bên trong bơm tiêm áp dụng công nghệ phủ bằng cách nung phủ silicone, nhằm giảm khả năng nhiễm bẩn do các hạt silicone trong thủy tinh và giúp thao tác tiêm mượt hơn.
Hiệu quả và độ an toàn đã được tích lũy qua các nghiên cứu lâm sàng toàn cầu quy mô lớn. Trong 4 thử nghiệm lâm sàng đăng ký với hơn 3.000 bệnh nhân thoái hóa hoàng điểm liên quan tuổi và phù hoàng điểm do đái tháo đường tham gia, thay đổi về thị lực tối đa đã chỉnh kính (BCVA) là tiêu chí đánh giá chính cho thấy mức cải thiện không kém hơn so với nhóm đối chứng aflibercept 2mg. Tỷ lệ xuất hiện biến cố bất lợi liên quan đến mắt cũng được xác nhận ở mức tương tự nhóm đối chứng, cho thấy nhìn chung hồ sơ an toàn ở mức có thể chấp nhận.
Trong phân tích hậu kiểm, các kết quả có ý nghĩa cũng được đưa ra về tốc độ cải thiện giải phẫu. Khi phân tích những bệnh nhân có dịch trong võng mạc (IRF) hoặc dịch dưới võng mạc (SRF) tại thời điểm ban đầu, ở các nghiên cứu TENAYA và LUCERNE trên bệnh nhân thoái hóa hoàng điểm liên quan tuổi, tại tuần 12 điều trị, 85,5% bệnh nhân trong nhóm dùng Vabysmo ghi nhận IRF và SRF biến mất. Ở các nghiên cứu YOSEMITE và RHINE trên bệnh nhân phù hoàng điểm do đái tháo đường, trung vị thời gian để độ dày trung tâm hoàng điểm (CST) cải thiện về mức bình thường dưới 280㎛ nhanh hơn 16 tuần so với nhóm đối chứng.
Khả năng duy trì khoảng cách dùng thuốc dài cũng được chú ý như một yếu tố có thể giảm gánh nặng điều trị dài hạn. Ở bệnh nhân thoái hóa hoàng điểm liên quan tuổi và phù hoàng điểm do đái tháo đường dùng Vabysmo, vào năm điều trị thứ 2, khoảng 3 trong 5 người duy trì khoảng cách 16 tuần, tức mức khoảng 3 lần tiêm mỗi năm. Cụ thể, kết quả 2 năm của TENAYA và LUCERNE cho thấy 74,1:81,2% bệnh nhân thoái hóa hoàng điểm liên quan tuổi duy trì tối thiểu 12 tuần, và 59,0:66,9% duy trì khoảng cách 16 tuần. Trong YOSEMITE và RHINE, khoảng 80% bệnh nhân phù hoàng điểm do đái tháo đường duy trì tối thiểu 12 tuần, và trên 60% duy trì khoảng cách 16 tuần.
Một đại diện trong ngành cho biết: “Trong điều trị bệnh lý võng mạc, nơi việc tiêm lặp lại là khó tránh khỏi, không chỉ ‘hiệu lực thuốc’ mà cả ‘mức độ có thể duy trì điều trị liên tục mà không bị gián đoạn’ ngày càng trở nên quan trọng; vì vậy, việc dạng PFS được đưa vào danh mục chi trả nhiều khả năng sẽ mang lại không ít thay đổi ngay trong thực hành lâm sàng.”
