GC Cell ngày 18 cho biết Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm đã phê duyệt việc sử dụng GCC2005 (CD5 CAR-NK) — thuốc đang được phát triển để điều trị u lympho tế bào T — cho mục đích điều trị.
GC Cell là doanh nghiệp liệu pháp tế bào·gen thành lập năm 2021 sau khi GC Green Cross LabCell và GC Green Cross Cell sáp nhập. Công ty đã thương mại hóa liệu pháp miễn dịch tế bào chống ung thư “Immuncell-LC Inj.”, đồng thời phát triển các liệu pháp tế bào thế hệ mới, trong đó có CAR-NK.
Đợt phê duyệt lần này được thực hiện theo đề nghị của Bệnh viện Đại học Quốc gia Seoul, hướng tới nhóm bệnh nhân u lympho tế bào T ngoại vi có rất ít lựa chọn điều trị sau các phác đồ hiện có. Theo đó, Bệnh viện Đại học Quốc gia Seoul dự kiến truyền GCC2005 — thuốc dùng trong thử nghiệm lâm sàng — cho bệnh nhân này với mục đích điều trị.
Cơ chế “phê duyệt sử dụng cho mục đích điều trị” cho phép, trong trường hợp ngoại lệ, dùng thuốc thử nghiệm lâm sàng đang ở giai đoạn trước khi được Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm cấp phép, cho các bệnh nhân nặng/giai đoạn cuối có nguy cơ đe dọa tính mạng hoặc không có phương án điều trị thay thế.
GCC2005 là ứng viên liệu pháp tế bào CAR-NK đồng loài (allogeneic) nhắm đích CD5 mà GC Cell đang phát triển với mục tiêu trở thành thuốc đổi mới toàn cầu (first-in-class). Hiện công ty đã hoàn tất việc dùng thuốc cho bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1a tại Hàn Quốc và đang chuẩn bị khởi động giai đoạn 1b.
GCC2005 là liệu pháp CAR-NK được tạo ra bằng cách biến đổi gen tế bào NK để tấn công CD5 của u lympho tế bào T; đồng thời được thiết kế để đồng biểu hiện IL-15 nhằm giúp tế bào miễn dịch tồn tại lâu hơn trong cơ thể.
Theo kết quả trung gian giai đoạn 1a mà GC Cell công bố năm ngoái, trong số 5 bệnh nhân có thể đánh giá khối u, 3 người đáp ứng điều trị, ghi nhận tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) 60%. Trong đó, 2 người đạt lui bệnh hoàn toàn (CR), 1 người đạt lui bệnh một phần (PR).
Giáo sư Byun Ja-min, Khoa Nội huyết học–ung thư của Bệnh viện Đại học Quốc gia Seoul, người dẫn dắt đợt điều trị này, nói: “Với bệnh nhân u lympho tế bào T kháng trị đã thất bại với hóa trị chuẩn hiện nay, lựa chọn điều trị là cực kỳ hạn chế”. Ông nhấn mạnh: “Chúng tôi kỳ vọng việc sử dụng cho mục đích điều trị lần này sẽ trở thành cơ hội điều trị thực chất cho bệnh nhân”.
Một đại diện của GC Cell cho biết: “Chúng tôi coi đây là điều có ý nghĩa khi có thể tạo cơ hội truyền GCC2005 cho những bệnh nhân có tình trạng cấp bách đến mức khó chờ tham gia thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1b và có rất ít lựa chọn điều trị thay thế”.
