Một thuốc điều trị dạng uống mới dành cho bệnh nhân ung thư phổi ROS1 dương tính đã xuất hiện, hướng tới nhóm bệnh nhân bệnh vẫn tiến triển sau điều trị trước đó hoặc ung thư đã di căn lên não. Thuốc điều trị ung thư phổi “Zidatetro” mà tập đoàn chăm sóc sức khỏe toàn cầu GSK có được thông qua thương vụ thâu tóm công ty công nghệ sinh học Mỹ Nuvalent đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt.
Ngày 22/07 (giờ địa phương), GSK cho biết FDA đã phê duyệt “Zidatetro” (tên hoạt chất: zidesamtinib) để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ ROS1 dương tính giai đoạn tiến triển tại chỗ hoặc di căn, từng được điều trị trước đó bằng thuốc ức chế kinase ROS1. Đây là lần đầu tiên GSK nhận được phê duyệt của FDA cho một thuốc điều trị ung thư phổi. Thời hạn thẩm định ban đầu là ngày 18-09, nhưng quyết định phê duyệt đã được đưa ra sớm hơn khoảng hai tháng.
Ung thư phổi ROS1 dương tính là một dạng ung thư phổi không tế bào nhỏ, trong đó phát hiện bất thường gen ROS1 thúc đẩy sự phát triển và lan rộng của tế bào ung thư. Zidatetro là liệu pháp nhắm trúng đích dạng uống, chọn lọc ức chế hoạt động của protein ROS1 bị đột biến; thuốc được thiết kế để đối phó với các đột biến kháng thuốc phát sinh trong quá trình điều trị trước đó và giúp thuốc đi tới não. Một đặc điểm khác là giảm tác động không cần thiết lên tropomyosin receptor kinase (TRK) có cấu trúc tương tự ROS1, qua đó hạ nguy cơ tác dụng phụ lên hệ thần kinh.
Trong nghiên cứu ARROS-1 (thử nghiệm lâm sàng pha 1-2, đơn nhánh) – cơ sở cho quyết định phê duyệt – phản ứng khách quan với khối u thu nhỏ hoặc biến mất được ghi nhận ở 44% trong số 117 bệnh nhân từng dùng liệu pháp nhắm trúng đích ROS1 trước đó. Trong nhóm đáp ứng điều trị, 82% duy trì hiệu quả ở mốc 6 tháng và 69% duy trì ở mốc 12 tháng. Phản ứng khối u cũng xuất hiện ở những bệnh nhân có di căn não đo được, cho thấy thêm khả năng điều trị cho nhóm bệnh nhân ung thư phổi ROS1 dương tính vốn thường gặp di căn não.
FDA công bố phê duyệt này chỉ một tuần sau khi GSK hoàn tất thương vụ mua lại Nuvalent vào ngày 15. Giá trị thương vụ, tính theo giá trị vốn chủ sở hữu, là 10,6 tỷ USD, tương đương khoảng 15 nghìn tỷ won. Thông qua giao dịch này, GSK không chỉ có Zidatetro mà còn sở hữu ứng viên điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ ALK dương tính “neladalkib” và ứng viên thuốc cho ung thư phổi đột biến HER2 “NVL-330”.
Để Zidatetro phát triển thành một sản phẩm quy mô lớn, GSK cần tiếp tục các bước phát triển nhằm mở rộng phạm vi điều trị. Hiện phê duyệt chỉ giới hạn cho bệnh nhân đã có kinh nghiệm điều trị bằng thuốc ức chế ROS1 trước đó. GSK dự kiến thúc đẩy mở rộng chỉ định điều trị tuyến đầu để có thể sử dụng cho cả bệnh nhân bắt đầu điều trị lần đầu.
Hiện thị trường điều trị ung thư phổi ROS1 dương tính có các thuốc như “Xalkori” của Pfizer (tên hoạt chất: crizotinib), “Rozlytrek” của Roche (tên hoạt chất: entrectinib), và “Augtyro” của BMS (tên hoạt chất: repotrectinib). Với sự tham gia của Zidatetro, cạnh tranh về hiệu quả, độ an toàn và tác dụng điều trị di căn não được dự báo sẽ càng gay gắt.
