パーキンソン病の幹細胞治療、世界で2番目に臨床試験入り キム・ドンウク教授にチャ・グァンリョル学術賞

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患者12人の第1/2a相を1年間追跡 基礎研究から細胞治療の臨床までの成果を評価

(左から)ト・ジョンテ韓国幹細胞学会会長、キム・ドンウク延世大学医学部教授、チャ・グァンリョルCHA病院・CHAバイオグループ グローバル総合研究所長が、韓国幹細胞学会「チャ・グァンリョル学術賞」の授賞式で記念撮影している。 写真=CHA病院

ヒト胚性幹細胞を用いたパーキンソン病の細胞治療研究を率いてきたキム・ドンウク延世大学医学部教授が、韓国幹細胞学会の「チャ・グァンリョル学術賞(KY Cha Academic Award)」を受賞した。

韓国幹細胞学会は20〜21日、ソウルのスイスグランドホテルで開いた「2026年年次学術大会」で、キム教授に同賞を授与した。

学会の公式プログラムには、キム教授の受賞講演「幹細胞から医学へ:疾患モデリングから臨床応用まで(From Stem Cells to Medicine: A Journey from Disease Modeling to Clinical Translation)」も組み込まれた。

チャ・グァンリョル学術賞は、幹細胞・再生医療分野で優れた研究成果を挙げた研究者を発掘し、支援する目的で昨年制定された。

胚性幹細胞でパーキンソン病治療に挑む

キム教授は、ヒト胚性幹細胞(hESC)と人工多能性幹細胞(iPSC)を用いて難治性疾患が生じる原因を解明し、遺伝子編集や細胞治療薬の開発へと研究領域を広げてきた。

胚性幹細胞は、体を構成するさまざまな種類の細胞へと成長できる能力を持つ細胞だ。人工多能性幹細胞は、皮膚や血液など成人の体細胞を初期状態に近い状態へ戻し、多様な細胞へ分化できるようにした細胞を指す。

代表的な成果が、パーキンソン病の細胞治療研究である。パーキンソン病は、脳で運動を調節するドパミン神経細胞が徐々に失われ、振戦や筋固縮、動作緩慢などの症状が現れる変性脳疾患だ。

キム教授の研究チームは、ヒト胚性幹細胞をドパミン神経細胞へ成長する前段階である「ドパミン前駆細胞」に分化させたうえで、患者の脳に移植する治療法を研究してきた。

延世大学によると、この研究は胚性幹細胞に基づくパーキンソン病細胞治療分野で、アジア初、世界で2例目として臨床試験に入った。

患者12人に細胞移植…1年後の結果は

臨床結果は昨年、国際学術誌 《Cell(セル)》 に掲載された。

研究チームは、中等度〜重度のパーキンソン病患者12人を低用量群と高用量群に分けた。各6人に、胚性幹細胞から作製したドパミン前駆細胞を脳の両側被殻に移植し、1年間にわたり状態を追跡した。12カ月間、用量制限毒性や移植細胞に関連する有害事象は観察されなかった。

薬を中止した状態で評価した運動機能指標も改善し、高用量群で変化幅がより大きかった。ドパミントランスポーターPET検査でも、移植細胞が生着したことを裏付ける変化がみられた。

ただし、この結果だけで直ちに治療効果が実証されたとみなすことはできない。対照群なしで12人のみが参加した初期の第1/2a相試験であり、安全性をまず確認しつつ治療効果の可能性を探索した段階だからだ。より多くの患者を対象に、有効性と安全性を確認する後続の臨床試験が必要となる。

キム教授はこのほか、患者由来の人工多能性幹細胞を活用して希少・難治性疾患が生じる過程を研究し、遺伝子異常を是正する技術も開発してきた。

2025年に制定…キム・ドンウク教授は2人目の受賞者

チャ・グァンリョル学術賞は、チャ・グァンリョルCHA病院・CHAバイオグループ グローバル総合研究所長の研究支援と人材育成活動をたたえ、2025年に制定された。幹細胞・再生医療分野で成果を挙げた研究者を奨励し、後続研究を支援するために設けられた。

初代受賞者は、チャ・ヒョクジン ソウル大学薬学部教授だった。今年はキム・ドンウク教授が2人目の受賞者として名を連ねた。

今年の韓国幹細胞学会年次学術大会では、多能性幹細胞、組織再生、オルガノイド、細胞治療など、幹細胞・再生医療分野の最新の研究成果が紹介された。

チャ・グァンリョル研究所長の名を冠した学術賞は、海外の学会でも運営されている。米国生殖医学会(ASRM)の「チャ・グァンリョル幹細胞賞」をはじめ、アジア細胞治療学会や大韓生殖医学会などにも関連する学術賞が設けられている。

今回の受賞は、キム教授が基礎の幹細胞研究を、実際の患者を対象とした臨床研究へとつなげてきた成果が評価された結果だ。

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