帕金森病干细胞治疗“全球第二项临床试验”:金东旭教授获车光烈学术奖

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12名患者接受Ⅰ/Ⅱa期临床试验并随访1年;从基础研究到细胞治疗临床转化成果获肯定

(从左至右)韩国干细胞学会会长都正泰、延世大学医学院教授金东旭、车医院·车生物集团全球综合研究所所长车光烈在韩国干细胞学会“车光烈学术奖”颁奖仪式上合影留念。 照片=车医院
(从左至右)韩国干细胞学会会长都正泰、延世大学医学院教授金东旭、车医院·车生物集团全球综合研究所所长车光烈在韩国干细胞学会“车光烈学术奖”颁奖仪式上合影留念。 照片=车医院

长期主导利用人类胚胎干细胞开展帕金森病细胞治疗研究的延世大学医学院教授金东旭,获得韩国干细胞学会“车光烈学术奖(KY Cha Academic Award)”。

韩国干细胞学会介绍,本月20日至21日,学会在首尔瑞士格兰德酒店举行“2026年度学术年会”,并在会上向金东旭颁发车光烈学术奖。

学会公布的正式议程显示,金东旭还将进行获奖演讲,题为《从干细胞到医学:从疾病建模到临床转化(From Stem Cells to Medicine: A Journey from Disease Modeling to Clinical Translation)》。

车光烈学术奖于去年设立,旨在发掘并支持在干细胞与再生医学领域取得突出研究成果的科研人员。

以胚胎干细胞挑战帕金森病治疗

金东旭利用人类胚胎干细胞(hESC)和诱导多能干细胞(iPSC)探索难治性疾病的发生机制,并将研究拓展至基因编辑与细胞治疗制剂开发。

胚胎干细胞是具有分化为构成人体多种细胞类型能力的细胞。诱导多能干细胞则是将皮肤或血液等成人体细胞“回溯”至类似初始状态,使其具备分化为多种细胞的能力。

其中一项代表性成果聚焦帕金森病细胞治疗。帕金森病是一种退行性脑疾病,随着大脑中调控运动的多巴胺神经细胞逐渐消失,患者会出现震颤、肌肉僵硬、动作迟缓等症状。

金东旭团队将人类胚胎干细胞分化至多巴胺神经细胞成熟前阶段的“多巴胺前体细胞”,并研究将其移植入患者大脑的治疗方法。

延世大学表示,该研究在基于胚胎干细胞的帕金森病细胞治疗领域,作为亚洲首例、全球第二例进入临床试验阶段。

向12名患者移植细胞,1年后结果如何?

相关临床结果已于去年发表在国际学术期刊《《细胞(Cell)》》上。

研究团队将12名中度至重度帕金森病患者分为低剂量组和高剂量组,分别向各6名患者的双侧壳核移植由胚胎干细胞制备的多巴胺前体细胞,并随访观察1年。12个月期间未观察到剂量限制性毒性,亦未发现与移植细胞相关的不良反应。

在停药状态下评估的运动功能指标也有所改善,且高剂量组的变化幅度更大。多巴胺转运体PET检查同样出现支持移植细胞存活的变化。

不过,上述结果尚不能直接等同于疗效已被证实。原因在于该研究为无对照组、仅12人参与的早期1/2a期试验,处于在优先评估安全性的同时探索疗效可能性的阶段。研究仍需在更多患者中开展后续临床试验,以进一步验证疗效与安全性。

此外,金东旭还利用从患者体内获得的诱导多能干细胞,研究罕见病与难治性疾病的发生过程,并开发纠正基因异常的技术。

2025年设立,金东旭教授为第二位获奖者

车光烈学术奖为表彰车医院·车生物集团全球综合研究所所长车光烈在科研支持与人才培养方面的活动,于2025年设立。该奖项旨在鼓励在干细胞与再生医学领域取得成果的研究人员,并支持其后续研究。

首届获奖者为首尔大学药学院教授车赫镇。今年,金东旭成为第二位获奖者。

在今年的韩国干细胞学会年度学术年会上,学会介绍了多能干细胞、组织再生、类器官、细胞治疗等干细胞与再生医学领域的最新研究成果。

以车光烈研究所所长命名的学术奖也在海外学会中设立并运行。除美国生殖医学学会(ASRM)的“车光烈干细胞奖”外,亚洲细胞治疗学会、韩国生殖医学会等也设有相关学术奖项。

此次获奖,体现了金东旭将干细胞基础研究推进至面向真实患者的临床研究,并因此获得学界认可。

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