Bệnh Crohn là một trong những bệnh viêm ruột mạn tính khó điều trị. Đặc biệt, người mắc Crohn kháng trị thường không cải thiện đủ dù đã dùng nhiều loại thuốc; hoặc có cải thiện nhưng rồi lại tái xấu đi, lặp đi lặp lại. Không ít bệnh nhân vẫn tái phát và nặng lên ngay cả khi đã sử dụng các lựa chọn điều trị phổ biến như thuốc sinh học - liệu pháp tiêm nhắm vào các chất cụ thể gây viêm.
Với nhóm bệnh nhân này, dữ liệu thực hành lâm sàng cho thấy sau điều trị bằng “risankizumab”, hơn một nửa đạt “thuyên giảm” với triệu chứng ổn định mà không cần steroid. Thuyên giảm không có nghĩa bệnh biến mất hoàn toàn, mà là tình trạng triệu chứng lắng xuống và hoạt tính bệnh ổn định. Kết quả này cho thấy risankizumab có thể trở thành lựa chọn điều trị tiếp theo cho bệnh nhân Crohn không đạt hiệu quả đầy đủ với các phương pháp trước đó.
Nhóm nghiên cứu thuộc Bệnh viện Đại học Santiago de Compostela và Quỹ Nghiên cứu Y tế (Tây Ban Nha) ngày 10-06-2026 công bố trực tuyến trên tạp chí quốc tế “Alimentary Pharmacology and Therapeutics” kết quả phân tích hiệu quả điều trị thực tế và tính an toàn của risankizumab ở bệnh nhân Crohn khó trị.
Khoảng trống điều trị vẫn tồn tại dù đổi thuốc
Risankizumab là thuốc sinh học ức chế chọn lọc interleukin-23 (IL-23), một chất tham gia vào phản ứng viêm. IL-23 là protein liên quan đến phản ứng viêm của các tế bào miễn dịch. Khi tín hiệu này hoạt động quá mức, tình trạng viêm ở ruột có thể kéo dài. Risankizumab được thiết kế để chặn tín hiệu này nhằm giảm viêm. AbbVie đang bán risankizumab dưới tên thương mại “Skyrizi”.
Bệnh Crohn có thể gây viêm mạn tính ở bất kỳ vị trí nào của ống tiêu hóa, từ miệng đến hậu môn. Người bệnh có thể tái diễn đau bụng, tiêu chảy, sụt cân, đi ngoài ra máu. Khi triệu chứng nặng, có thể xuất hiện hẹp ruột do lòng ruột bị thu hẹp, hoặc rò - hình thành đường thông bất thường giữa ruột và các cơ quan khác. Một số bệnh nhân có thể cần phẫu thuật.
Trong điều trị Crohn, “thuyên giảm không dùng steroid” là một mục tiêu quan trọng. Steroid giúp nhanh chóng làm dịu viêm cấp. Tuy nhiên, nếu dùng kéo dài, gánh nặng tác dụng phụ như nhiễm trùng, loãng xương, tiểu đường, tăng huyết áp, tăng cân có thể tăng lên. Vì vậy, trong điều trị bệnh viêm ruột mạn tính những năm gần đây, chiến lược không chỉ dừng ở việc giảm triệu chứng tạm thời mà còn hướng tới giảm phụ thuộc steroid và duy trì trạng thái ổn định lâu dài ngày càng được coi trọng.
Hơn một nửa bệnh nhân khó trị ổn định triệu chứng
Nghiên cứu này là nghiên cứu quan sát sử dụng dữ liệu từ hệ thống đăng ký bệnh nhân viêm ruột mạn tính tại Tây Ban Nha. Nghiên cứu quan sát là phương pháp phân tích dữ liệu bệnh nhân tích lũy trong thực hành khám chữa bệnh thực tế. Khác với thử nghiệm lâm sàng, nghiên cứu không phân nhóm ngẫu nhiên để so sánh thuốc, nhưng có ưu điểm là phản ánh cách thuốc được sử dụng và hiệu quả đạt được trong môi trường y tế đời thực.
Nhóm nghiên cứu phân tích 857 bệnh nhân Crohn khó trị trưởng thành bắt đầu điều trị bằng risankizumab tại 60 bệnh viện ở Tây Ban Nha. Tại thời điểm bắt đầu dùng risankizumab, tuổi trung bình là 50,3 và nam giới chiếm 59,6%.
Phần lớn bệnh nhân trong nghiên cứu thuộc nhóm khó điều trị. Khoảng một nửa tổng số bệnh nhân từng sử dụng từ 3 thuốc điều trị trở lên, bao gồm các thuốc sinh học. Tỷ lệ bệnh nhân từng dùng thuốc kháng yếu tố hoại tử u (kháng TNF) là 89,6%, và từng dùng ustekinumab là 69,3%. Thuốc kháng TNF và ustekinumab là những thuốc sinh học tiêu biểu được dùng trong điều trị bệnh Crohn.
Bệnh nhân được truyền tĩnh mạch risankizumab 600mg vào tuần 0, tuần 4 và tuần 8 - các mốc khởi trị. Sau đó, từ tuần 12, bệnh nhân chuyển sang điều trị duy trì bằng cách tiêm dưới da 360mg mỗi 8 tuần. Truyền tĩnh mạch là đưa thuốc vào mạch máu, còn tiêm dưới da là tiêm thuốc vào mô dưới da.
Trong nghiên cứu này, tiêu chí đánh giá chính là “thuyên giảm lâm sàng không dùng steroid”. Tiêu chí được định nghĩa là không sử dụng corticosteroid toàn thân và chỉ số hoạt tính bệnh Crohn Harvey-Bradshaw Index (HBI) ở mức 4 điểm trở xuống. HBI là thang điểm đánh giá mức độ hoạt động của bệnh Crohn bằng cách chấm điểm đau bụng, tiêu chảy, tình trạng sức khỏe chung… Nói cách khác, nghiên cứu xem xét liệu bệnh nhân có đạt trạng thái ổn định triệu chứng mà không phụ thuộc steroid hay không.
Kết quả phân tích cho thấy, tại thời điểm 8–12 tuần sau khi bắt đầu điều trị bằng risankizumab, 56,4% bệnh nhân đạt thuyên giảm lâm sàng không dùng steroid. Ở thời điểm theo dõi cuối cùng, 61,2% vẫn ở trạng thái thuyên giảm lâm sàng không dùng steroid. Đây là kết quả đáng chú ý khi dữ liệu thực hành lâm sàng này bao gồm nhiều bệnh nhân đã thất bại với các điều trị trước đó.
Vẫn đáp ứng sau khi thất bại với thuốc sinh học trước đó
Tuổi cũng ảnh hưởng đến đáp ứng điều trị. Tuổi càng cao, xu hướng khả năng thuyên giảm càng giảm. Ngược lại, tiền sử từng dùng ustekinumab không cho thấy mối liên quan rõ rệt với thuyên giảm lâm sàng không dùng steroid tại thời điểm theo dõi cuối cùng. Điều này đồng nghĩa ngay cả khi đã từng điều trị bằng ustekinumab, risankizumab vẫn có thể được cân nhắc như một lựa chọn điều trị tiếp theo.
Về an toàn, nghiên cứu ghi nhận hồ sơ tương đối thuận lợi. Tác dụng bất lợi xuất hiện ở 7,9% tổng số bệnh nhân. Tỷ lệ bệnh nhân ngừng điều trị do tác dụng bất lợi là 1,4%.
Nghiên cứu này không phải là thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng - loại hình có mức độ bằng chứng cao - mà là nghiên cứu quan sát dựa trên dữ liệu thực hành lâm sàng. Vì vậy, nghiên cứu có hạn chế trong việc so sánh trực tiếp hiệu quả của risankizumab với các thuốc khác hoặc khẳng định quan hệ nhân quả. Tuy nhiên, nghiên cứu có ý nghĩa ở chỗ đã xác nhận hiệu quả trong môi trường điều trị thực tế với nhóm bệnh nhân đa dạng hơn so với thử nghiệm lâm sàng.
Nhóm nghiên cứu đánh giá risankizumab mang lại hiệu quả có ý nghĩa về mặt lâm sàng đối với bệnh nhân Crohn trong thực hành điều trị hằng ngày. Thuốc có thể là một lựa chọn hiệu quả ngay cả sau nhiều bước điều trị; đồng thời nhóm tác giả cho rằng nếu được đưa vào sớm hơn trong trình tự điều trị, lợi ích lâm sàng có thể còn lớn hơn.
Tuy nhiên, do tỷ lệ đáp ứng giảm dần theo mức độ điều trị trước đó, có vẻ cần thêm nghiên cứu về việc nên sử dụng risankizumab cho bệnh nhân nào và vào thời điểm nào.
