Boryung (do Kim Jung-kyun làm Tổng giám đốc) ngày 19 thông báo gần đây đã hoàn tất tuyển bệnh nhân cho thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 của ứng viên thuốc chống ung thư thế hệ mới bosmolisib (BR101801).
Bosmolisib là ứng viên thuốc chống ung thư ức chế đồng thời PI3K gamma, PI3K delta và DNA-PK, những đích tác động liên quan đến tín hiệu tăng trưởng, sống sót của tế bào ung thư và quá trình sửa chữa DNA bị tổn thương. Boryung cho biết đây là thuốc đầu tiên trên thế giới nhắm đồng thời vào cả ba đích tác động. Thuốc đang được phát triển để điều trị u lympho tế bào T ngoại vi (PTCL) tái phát hoặc kháng trị.
PTCL là bệnh ung thư máu tiến triển mạnh, xâm lấn không chỉ hạch bạch huyết mà còn nhiều cơ quan như lá lách, gan, tủy xương, da và đường tiêu hóa. Bệnh thường tái phát hoặc kháng trị ngay cả sau hóa trị bước đầu, nhưng hiện vẫn chưa có phác đồ điều trị bậc hai tiêu chuẩn.
Thử nghiệm giai đoạn 2 này là nghiên cứu một nhóm, đa trung tâm, nhãn mở, đánh giá tác dụng chống khối u, độ an toàn và khả năng dung nạp của bosmolisib dùng đơn trị ở bệnh nhân PTCL tái phát hoặc kháng trị. Kể từ khi bệnh nhân đầu tiên bắt đầu dùng thuốc vào tháng 3, nghiên cứu đã tuyển 44 bệnh nhân tại 17 cơ sở ở Hàn Quốc, đạt mục tiêu sau khoảng 7 tháng. Boryung dự kiến theo dõi bệnh nhân trong một năm, hoàn tất giai đoạn 2 vào năm 2028 và nộp hồ sơ xin cấp phép lưu hành thuốc.
Trong thử nghiệm giai đoạn 1 trước đó, 6 trong số 19 người được đánh giá hiệu quả điều trị có đáp ứng khách quan. Theo lần đánh giá theo dõi mới nhất, 4 người đạt đáp ứng hoàn toàn và 2 người đạt đáp ứng một phần. Một số bệnh nhân tiếp tục dùng thuốc sau khi giai đoạn 1 kết thúc đã duy trì điều trị hơn 3 năm và đạt đáp ứng hoàn toàn.
Bosmolisib đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chỉ định là thuốc mồ côi cho hai phân nhóm của PTCL: u lympho tế bào T ngoại vi không xác định loại khác (PTCL-NOS) và u lympho tế bào T nguyên bào miễn dịch mạch máu (AITL). Tại Hàn Quốc, thuốc cũng được chỉ định là thuốc mồ côi trong giai đoạn phát triển, cho phép nộp hồ sơ xin cấp phép có điều kiện sau khi hoàn tất giai đoạn 2.
Tổng giám đốc Kim Jung-kyun nói: “Chúng tôi sẽ tiếp tục kiểm chứng tiềm năng ghi nhận ở giai đoạn 1 bằng kết quả giai đoạn 2 để thuốc có thể trở thành một lựa chọn điều trị cho bệnh nhân u lympho tế bào T ngoại vi. Đồng thời, chúng tôi sẽ tập trung nguồn lực cho các thử nghiệm lâm sàng sắp tới để sớm đưa thuốc đến với bệnh nhân”.
