Một nghiên cứu tại Hàn Quốc cho thấy bệnh nhân đa u tủy xương không nhất thiết phải loại ghép tế bào gốc tạo máu tự thân chỉ vì đã quá 65 tuổi.
Đa u tủy xương là ung thư máu, trong đó các tế bào plasma tạo kháng thể trong tủy xương tăng sinh bất thường. Do bệnh thường gặp ở người lớn tuổi, câu hỏi có nên thực hiện ghép tế bào gốc tạo máu tự thân từ lâu đã là vấn đề quan trọng trong thực hành lâm sàng. Theo số liệu đăng ký ung thư quốc gia mới nhất, năm 2023 tại Hàn Quốc có 2.099 ca mới được chẩn đoán đa u tủy xương.
Ngày 8, Bệnh viện St. Mary Seoul (Đại học Công giáo) cho biết nhóm nghiên cứu do GS Min Chang-gi (khoa Huyết học) dẫn dắt đã đánh giá hiệu quả điều trị và tính kinh tế của ghép tế bào gốc tạo máu tự thân ở bệnh nhân đa u tủy xương, dựa trên dữ liệu yêu cầu thanh toán của Cơ quan Đánh giá & Thẩm định Bảo hiểm Y tế (HIRA).
Kết quả phân tích nhóm bệnh nhân 65-69 tuổi cho thấy tỉ lệ sống sau 4 năm của nhóm được ghép cao hơn nhóm không ghép 12,8 điểm phần trăm. Chi phí điều trị cao hơn, nhưng khi tính đồng thời thời gian sống và chất lượng sống, nghiên cứu cũng xác nhận hiệu quả chi phí.
Đồng tác giả liên hệ là GS Choi Su-in (bộ môn Dược lý, Trường Y Đại học Công giáo), tác giả thứ nhất là GS Lee Jung-yeon (khoa Huyết học, Bệnh viện St. Mary Seoul). Nghiên cứu được công bố trực tuyến vào tháng 6 trên tạp chí chính thức của Hiệp hội Nghiên cứu Kinh tế Y tế và Kết quả Quốc tế (ISPOR), “Value in Health”.
Nhóm ghép: tỉ lệ sống sau 4 năm 67,8%⋯nhóm không ghép 55,0%
Ghép tế bào gốc tạo máu tự thân là phương pháp lấy và lưu trữ trước tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân, sau đó điều trị hóa chất liều cao rồi truyền lại vào cơ thể. Đây là phương pháp quan trọng trong điều trị đa u tủy xương, nhưng với bệnh nhân lớn tuổi cần đánh giá đồng thời thể trạng có thể chịu đựng điều trị và các bệnh kèm theo.
Nhóm nghiên cứu sử dụng dữ liệu yêu cầu thanh toán của HIRA giai đoạn 2009-2024 để phân tích 735 bệnh nhân 65-69 tuổi mới được chẩn đoán đa u tủy xương trong giai đoạn 2017-2024.
Trong số này, 458 người được điều trị cảm ứng bằng bortezomib·thalidomide·dexamethasone (VTd) rồi thực hiện ghép tế bào gốc tạo máu tự thân. 277 người còn lại không ghép. Trong quần thể nghiên cứu lần này, tỉ lệ thuộc nhóm ghép là 62,3%.
Việc có ghép hay không có thể khác nhau tùy theo tình trạng sức khỏe của bệnh nhân. Để giảm tác động của khác biệt này lên kết quả, nhóm nghiên cứu áp dụng phương pháp trọng số xác suất nghịch (IPTW) nhằm cân bằng tối đa điều kiện giữa hai nhóm. Thời gian sống dài hạn và chi phí y tế được ước tính bằng mô hình bán Markov, mô phỏng quá trình chuyển tiếp qua các trạng thái điều trị·tái phát·tử vong.
Tỉ lệ sống toàn bộ sau 4 năm là 67,8% ở nhóm ghép và 55,0% ở nhóm không ghép. Nhóm ghép cao hơn 12,8 điểm phần trăm.
Nguy cơ tử vong quan sát được cũng thấp hơn 38% ở nhóm ghép.
Thời gian đến khi bắt đầu điều trị tiếp theo cũng khác biệt. Nhóm ghép là 29,8 tháng, nhóm không ghép là 19,7 tháng; nhóm ghép dài hơn khoảng 10 tháng.
Tốn thêm 29,90 triệu won nhưng số năm sống điều chỉnh theo chất lượng tăng 0,71 năm
Ngoài kết quả điều trị, nhóm nghiên cứu còn đưa chi phí điều trị vào phân tích.
Nhóm ghép có chi phí y tế cao hơn nhóm không ghép khoảng 29,90 triệu won.
Ngược lại, số năm sống điều chỉnh theo chất lượng (QALY) dài hơn 0,71 năm. QALY là chỉ số kinh tế y tế đánh giá đồng thời thời gian sống và chất lượng sống trong khoảng thời gian đó. Khái niệm này khác với “tuổi thọ khỏe mạnh” thường được nhắc đến.
Tỉ số chi phí - hiệu quả gia tăng (ICER), tức chi phí bổ sung để đạt thêm 1 năm QALY, là khoảng 42,40 triệu won. Con số này thấp hơn ngưỡng khoảng 52,40 triệu won mà nhóm nghiên cứu áp dụng khi đánh giá hiệu quả chi phí.
Kết quả kiểm định bất định bằng 1.000 lần mô phỏng cũng cho thấy xác suất ghép có hiệu quả chi phí đạt 70,3%. Nói cách khác, dù chi phí điều trị ban đầu cao hơn, nhưng khi tính cả hiệu quả bệnh nhân sống lâu hơn và duy trì chất lượng sống, phần chi phí tăng thêm được đánh giá là ở mức có thể chấp nhận.
Nhóm nghiên cứu cho rằng chi phí y tế liên quan đến ghép tương đối thấp tại Hàn Quốc cũng góp phần tạo ra kết quả này. Do gánh nặng chi phí ghép thấp hơn Mỹ, lợi ích thu được từ việc trì hoãn tái phát hoặc trì hoãn điều trị tiếp theo có thể lớn hơn, dù chi phí ban đầu tăng.
Từ tháng 9-2019, bảo hiểm chi trả đến dưới 70 tuổi⋯“Không thể chỉ nhìn tuổi”
Tại Hàn Quốc, từ tháng 9-2019, độ tuổi được áp dụng bảo hiểm y tế cho ghép tế bào gốc tạo máu đã được mở rộng từ dưới 65 tuổi lên dưới 70 tuổi. Theo đó, bệnh nhân 65-69 tuổi cũng có thể được bảo hiểm y tế chi trả nếu đáp ứng các điều kiện hưởng quyền lợi khác.
Tuy nhiên, nghiên cứu này không có nghĩa là bất kỳ bệnh nhân 65-69 tuổi nào cũng phải ghép.
Điều nhóm nghiên cứu nhấn mạnh là không nên đánh giá khả năng ghép chỉ dựa trên tuổi theo đăng ký dân cư. Trên thực tế, dù cùng 68 tuổi, khả năng chịu đựng ghép có thể khác nhau rất lớn tùy theo năng lực hoạt động, mức độ suy yếu và bệnh kèm theo.
Hướng dẫn chẩn đoán và điều trị đa u tủy xương mới nhất của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Mỹ (ASCO) cũng cùng định hướng. Hướng dẫn khuyến cáo không quyết định ghép tế bào gốc tạo máu tự thân chỉ dựa vào tuổi hoặc chức năng thận, mà cần đánh giá tổng thể tình trạng sức khỏe, năng lực hoạt động, mức độ suy yếu và bệnh kèm theo.
GS Min Chang-gi nói: “Vẫn còn những trường hợp thậm chí không xem xét ghép chỉ vì lý do lớn tuổi, nhưng phân tích lần này đã cho thấy bằng dữ liệu trong nước rằng ngay cả ở bệnh nhân 65-69 tuổi, nhóm ghép có thời gian sống dài hơn và cũng xác nhận hiệu quả chi phí”, đồng thời nhấn mạnh: “Quyết định ghép hay không phải dựa trên tình trạng toàn thân của bệnh nhân, không phải tuổi”.
GS Choi Su-in cho biết: “Các nghiên cứu hiệu quả chi phí ở nước ngoài khó áp dụng nguyên xi trong nước do cấu trúc giá thuốc và chi phí y tế khác nhau”, và nói thêm: “Vì đã xây dựng được bằng chứng phù hợp thực tế trong nước dựa trên dữ liệu yêu cầu thanh toán toàn dân, kết quả có thể được sử dụng trong thảo luận chính sách chi trả về sau”.
Tuy vậy, nghiên cứu này không phải thử nghiệm lâm sàng phân nhóm ngẫu nhiên để so sánh hiệu quả ghép. Đây là nghiên cứu quan sát, phân tích theo dõi dữ liệu yêu cầu thanh toán của HIRA.
Dù nhóm nghiên cứu đã hiệu chỉnh khác biệt giữa hai nhóm bằng kỹ thuật thống kê, vẫn có thể còn những khác biệt khó xác nhận chỉ từ dữ liệu yêu cầu thanh toán, như chức năng thể chất thực tế, mức độ suy yếu hay lý do bác sĩ lựa chọn ghép. Vì vậy, thay vì khẳng định ghép trực tiếp làm giảm 38% nguy cơ tử vong chỉ dựa trên kết quả này, cách diễn đạt chính xác là nguy cơ tử vong quan sát được thấp hơn 38% ở nhóm ghép.
Nghiên cứu này được thực hiện trong khuôn khổ nghiên cứu “CAREMM-2110” của Mạng lưới Nghiên cứu Đa u tủy xương Công giáo (CAREMM). Các GS Park Sung-soo và Byun Sung-gyu (khoa Huyết học, Bệnh viện St. Mary Seoul) cùng những người khác cũng tham gia nghiên cứu.
