Olix ngày 30 cho biết ứng viên thuốc điều trị béo phì “OLX501A”, trong thử nghiệm so sánh trực tiếp trên nhóm linh trưởng béo phì, cho hiệu quả giảm mỡ nội tạng cao hơn một chất cạnh tranh toàn cầu. Công ty nhấn mạnh kết quả này cho thấy tiềm năng cải thiện thành phần cơ thể theo hướng tập trung vào mỡ cơ thể, thay vì chỉ hướng tới giảm cân đơn thuần. Olix là doanh nghiệp công nghệ sinh học niêm yết trên KOSDAQ, phát triển các liệu pháp điều trị béo phì, rụng tóc và bệnh lý nhãn khoa… dựa trên công nghệ can thiệp RNA (RNAi) nhằm ức chế hoạt động của một số gen nhất định.
Thử nghiệm được thiết kế để đối chiếu OLX501A với chất cạnh tranh toàn cầu trên các cá thể khỉ béo phì được tuyển chọn theo cân nặng và lượng mỡ cơ thể. Hai chất đều dùng liều 3mg/kg, tiêm tổng cộng 2 lần, mỗi lần cách nhau một tháng; sau đó nhóm nghiên cứu đánh giá tỷ lệ ức chế gen đích, mức thay đổi mỡ nội tạng và các biomarker liên quan đến hiệu lực thuốc.
Phân tích thay đổi mỡ nội tạng bằng chụp cộng hưởng từ (MRI) tại thời điểm 49 ngày sau khi dùng thuốc cho thấy, theo tiêu chuẩn đã hiệu chỉnh theo giá trị nền và lượng ăn vào, mỡ nội tạng ở nhóm dùng OLX501A giảm 29,2%. Tỷ lệ giảm mỡ nội tạng ở nhóm dùng chất cạnh tranh là 10,0%; trong khi nhóm đối chứng tăng 11,1% trong cùng giai đoạn, qua đó cho thấy mức giảm mỡ nội tạng của nhóm OLX501A lớn hơn so với chất cạnh tranh.
OLX501A được phát triển với mục tiêu ức chế biểu hiện gen ALK7 trong tế bào mỡ để thúc đẩy phân giải mỡ, đồng thời giảm mỡ cơ thể mà không phụ thuộc vào cơ chế ức chế cảm giác thèm ăn.
Tỷ lệ ức chế gen đích ALK7 của OLX501A đo tại mỡ dưới da ở thời điểm 70 ngày sau khi dùng thuốc đạt khoảng 90%, tương đương mức của chất cạnh tranh. Tuy vậy, việc ghi nhận khác biệt rõ rệt về mức giảm mỡ nội tạng cho thấy OLX501A có thể liên kết hiệu quả hơn giữa ức chế mục tiêu và quá trình phân giải mỡ thực tế cũng như cải thiện thành phần cơ thể, theo Olix.
OLX501A dựa trên nền tảng siRNA nhắm đích mô mỡ do Olix tự phát triển, mang tên “OASIS-Adipose”. Công ty cho biết đã tối ưu hóa nền tảng và ứng viên thuốc theo hướng nâng cao hiệu quả đưa thuốc vào tế bào mỡ và kéo dài thời gian tác dụng; trong thử nghiệm so sánh trực tiếp trên linh trưởng béo phì lần này, ứng viên đã trải qua các bước tối ưu hóa đó được đưa vào sử dụng.
Tổng giám đốc Olix Lee Dong-gi nói: “OLX501A không hướng tới việc chỉ giảm cân đơn thuần, mà được phát triển với mục tiêu cải thiện thành phần cơ thể theo hướng giảm chọn lọc mỡ cơ thể và bảo tồn tối đa khối lượng cơ”. Ông nói thêm: “Công ty sẽ thúc đẩy phát triển tiền lâm sàng một cách suôn sẻ, đặt mục tiêu nộp hồ sơ kế hoạch thử nghiệm lâm sàng trong nửa đầu năm 2027”.
