Nhóm nghiên cứu của GS Kim Wan-wook, Trường Y Đại học Công giáo, đã chuyển giao cho Celltrion công nghệ kháng thể nhắm tới các bệnh tự miễn như viêm khớp dạng thấp và đa xơ cứng. Đây là công nghệ ở giai đoạn đầu, đã xác nhận hiệu quả trên mô hình động vật. Celltrion sẽ thúc đẩy nghiên cứu - phát triển tiếp theo và thương mại hóa.
Trường Y Đại học Công giáo cho biết ngày 14-07 rằng, ngày 13-07, nhóm của GS Kim đã ký với Celltrion hợp đồng chuyển giao công nghệ điều trị bệnh tự miễn dựa trên kháng thể đơn dòng mới.
Hai bên không công bố giá trị hợp đồng và các điều kiện chi tiết. Phía Đại học Công giáo giải thích đây là hợp đồng có quy mô lớn nhất trong số các thương vụ chuyển giao một công nghệ đơn lẻ giữa trường y tại Hàn Quốc và doanh nghiệp công nghệ sinh học. Tuy nhiên, do không công bố số tiền nên khó so sánh với các hợp đồng trước đó.
Ngày 13-07, hai bên tổ chức lễ ký kết tại Omnibus Park của Đại học Công giáo ở quận Seocho, Seoul. Tham dự có Giám mục Lee Kyung-sang, giám đốc thường trực của Quỹ trường Công giáo; ông Kim Wan-wook, giám đốc Trung tâm Hợp tác Công nghiệp - Học thuật của Đại học Công giáo; ông Lee Ji-yeol, giám đốc Bệnh viện St. Mary Seoul; Chủ tịch Celltrion Seo Jung-jin…
Điều hòa đồng thời phản ứng miễn dịch và mạch máu… cải thiện triệu chứng trên mô hình động vật
Đối tượng chuyển giao là công nghệ kháng thể đơn dòng nhắm đích yếu tố tăng trưởng nhau thai (PlGF). Trong tài liệu công khai của Ban Dự án Phát triển Thuốc mới Quốc gia, công nghệ này được đăng ký là “kháng thể điều khiển kép miễn dịch - mạch máu” với mục tiêu điều trị viêm khớp dạng thấp và đa xơ cứng.
Yếu tố tăng trưởng nhau thai là một protein tham gia vào quá trình hình thành mạch máu mới. Trái với tên gọi, đây không phải là chất chỉ hoạt động ở nhau thai trong thai kỳ. Nó cũng ảnh hưởng đến quá trình tăng sinh mạch máu hoặc hoạt hóa tế bào miễn dịch tại các mô bị viêm.
Năm 2019, nhóm của GS Kim công bố trên tạp chí quốc tế 《Nature Immunology》 kết quả nghiên cứu cho thấy yếu tố tăng trưởng nhau thai thúc đẩy sự hình thành tế bào Th17, một loại tế bào miễn dịch gây viêm. Nội dung nghiên cứu nêu rằng chất này kết nối quá trình tạo mạch và phản ứng tự miễn. Nghiên cứu được tiến hành trên chuột mô phỏng viêm khớp dạng thấp và đa xơ cứng.
Sau đó, nhóm nghiên cứu phát triển kháng thể chặn tín hiệu của yếu tố tăng trưởng nhau thai và kiểm chứng hiệu quả. Nhóm cho biết khi dùng kháng thể, phản ứng miễn dịch bất thường và sự hình thành mạch máu quá mức giảm xuống, đồng thời các triệu chứng trên mô hình động vật viêm khớp dạng thấp và đa xơ cứng cũng được cải thiện.
Hiện nay, phần lớn các chế phẩm sinh học dùng cho bệnh tự miễn chặn các cytokine gây viêm như yếu tố hoại tử u (TNF) hoặc interleukin (IL). Công nghệ lần này khác ở chỗ nhắm tới yếu tố tăng trưởng nhau thai, vốn tham gia cả phản ứng miễn dịch lẫn quá trình tạo mạch.
Đây chưa phải là thuốc đã xác nhận hiệu quả và độ an toàn trên người. Theo tài liệu của Ban Dự án Phát triển Thuốc mới Quốc gia, công nghệ hiện ở giai đoạn “chất có hiệu lực”, tức giai đoạn tìm và kiểm chứng vật chất ban đầu có tác dụng. Để phát triển thành thuốc mới thực sự, cần tinh chỉnh vật chất để chọn ứng viên cuối cùng, rồi trải qua thử nghiệm tiền lâm sàng (bao gồm thử độc tính) và thử nghiệm lâm sàng trên người.
Kiểm chứng bổ sung vật chất nền tảng rồi chuyển giao… đàm phán trực tiếp, không qua trung gian bên ngoài
Thương vụ chuyển giao lần này được thực hiện dựa trên “nghiên cứu chứng minh giá trị”, tức phát triển vật chất nền tảng được cung cấp từ doanh nghiệp lên mức có thể thương mại hóa. Nghiên cứu chứng minh giá trị là cách thức nâng cấp công nghệ và tăng khả năng thương mại hóa bằng cách bổ sung nghiên cứu - phát triển vào thành quả nghiên cứu sẵn có hoặc vật chất nền tảng.
Dựa trên nghiên cứu bệnh tự miễn tích lũy trong thời gian dài, nhóm của GS Kim đã kiểm chứng hiệu quả và cơ chế hoạt động của vật chất nền tảng. Nhóm giải thích cách tiếp cận này là “nghiên cứu chứng minh giá trị”.
Từ năm 2019, nhóm của GS Kim nghiên cứu nguyên nhân khởi phát bệnh tự miễn và các đích điều trị mới, đồng thời xác nhận hiệu quả và cơ chế hoạt động của kháng thể này. Trung tâm Hợp tác Công nghiệp - Học thuật của Đại học Công giáo đã hỗ trợ từ giai đoạn đầu, gồm xây dựng chiến lược bằng sáng chế, đánh giá giá trị công nghệ và đàm phán với doanh nghiệp. Một điểm đáng chú ý nữa là tổ chức chuyên trách chuyển giao công nghệ của Đại học Công giáo đã đàm phán trực tiếp với Celltrion mà không thông qua tổ chức trung gian bên ngoài.
Phó chủ tịch Lee Soo-young, thuộc Trụ sở Nghiên cứu Thuốc mới của Celltrion, nói: “Chúng tôi thúc đẩy hợp đồng dựa trên tiềm năng của công nghệ nền tảng mà nhóm của GS Kim Wan-wook đã 확보” và cho biết thêm: “Chúng tôi sẽ phát triển thành thuốc mới toàn cầu thông qua nghiên cứu tiếp theo và đầu tư”.
GS Kim Wan-wook cho biết: “Chúng tôi sẽ tăng cường hệ thống kết nối thành quả nghiên cứu cơ bản với lâm sàng và thương mại hóa, để dẫn tới phát triển thuốc mới mang tính đổi mới”.
