オンコニックの『ネスパリブ』、米国で小細胞肺癌の希少医薬品地位を取得
オンコニックセラピューティクスは、自社の抗癌新薬候補物質である『ネスパリブ』が小細胞肺癌 に対して米国食品医薬局 から希少医薬品 に指定されたと24日に発表した. ネスパリブは、2021年に膵臓癌、2025年に胃癌治療薬としてFDAからODD指定を受けている.
「希少医薬品」の検索結果
脳では不足、体では過剰の甲状腺ホルモン FDA、希少遺伝病で初の治療薬承認
甲状腺ホルモンは乳児の脳の発達に欠かせません. もし、このホルモンが脳へ入る「扉」が先天的に機能しなければどうなるのか. 血液中にはホルモンが過剰に存在する一方で、脳では不足するという事態が起きます. こうした矛盾が生じる希少遺伝病が「MCT8欠損症」（アラン・ハーンドン・ダドリー症候群）です.
GCグリーンクロスの国産mRNAワクチン、臨床第2相入り 年内に初回投与へ
GCグリーンクロスは11日、新型コロナウイルスmRNAワクチン候補「GC4006A」について、韓国での臨床第2相試験計画書（IND）が食品医薬品安全処の承認を受けたと発表しました.
「子どもと普通の日常を夢見て」――ドラベ症候群、治療の選択肢拡大
「2歳になる前までは、熱性けいれんだけでなく非熱性けいれんも頻繁に起きていました。いつけいれんが起きるか分からない不安が本当に大きかったです。万が一を考えて、寝ている時も起きている時も24時間赤ちゃんのそばを離れられず、日常生活を維持するの...
「AI偽医師」起用の医療機器推薦広告、12月から禁止 最大懲役3年
人工知能（AI）で実在の医師のように見える架空の人物を作り、特定の医療機器を推薦したり保証したりする広告は、12月から禁止されます. 違反した場合、3年以下の懲役または3000万ウォン以下の罰金に処される可能性があります.
血糖が低いのにインスリンが出続ける希少疾患、ハンミの「週1回新薬」第2相の主要段階終了
私たちが口にした食べ物の一部はブドウ糖に変わり、血液に乗って全身へ運ばれます. このときインスリンは、ブドウ糖が筋肉や脂肪細胞に取り込まれてエネルギー源として使われるよう、「扉を開ける鍵」のような役割を果たします.
保険償還申請から550日、肺動脈性肺高血圧症新薬「ウィンレブエア」の「100日迅速収載」適用求める
肺動脈性肺高血圧症の治療新薬「ウィンレブエア（成分名ソタターセプト）」の健康保険適用が進んでいないとして、関連学会と患者団体が、政府の新たな「100日迅速収載」制度の適用を求めました.
米国の処方薬向け一般広告、認めるべきか
米国に1年滞在して最も印象に残ったことの一つは、YouTubeやテレビで、糖尿病治療薬、肥満治療薬、抗がん剤、抗うつ薬など、医師が処方する処方薬の広告を日常的に目にする点でした.
希少疾患事業を率いたキム・チョルウン氏、バイオジェン・コリア新代表に
バイオジェン・コリアは、希少・難治性疾患分野で経験を積んだキム・チョルウン氏を新代表取締役に選任し、治療薬の導入と患者アクセスの拡大に取り組みます。 バイオジェンは1978年設立のグローバル・バイオ企業で、神経科学を中心に免疫疾患と希少疾患...
米ユナイテッド・セラピューティクス、サイミューン買収 胸腺細胞治療に最大4600億ウォン
生まれつき胸腺がなく、重い感染症に対して脆弱な超希少疾患の患者を対象にした再生細胞治療薬の開発競争が本格化しています。米ユナイテッド・セラピューティクスが前臨床段階の胸腺細胞治療企業を買収し、先天性無胸腺症の患者さんの免疫機能回復を目指す新...