MSD, hãng đang dẫn dắt thị trường thuốc ung thư toàn cầu với thuốc miễn dịch điều trị ung thư “Keytruda”, vừa rót vốn vào công nghệ thiết kế protein dựa trên trí tuệ nhân tạo (AI). Trọng tâm chiến lược của hãng là tích lũy dữ liệu thí nghiệm để AI có thể học, từ đó tìm ra các ứng viên thuốc mới nhanh hơn và chính xác hơn.
MSD đã ký thỏa thuận nghiên cứu chung và cấp phép với Protillion Biosciences, công ty thiết kế thuốc bằng AI, với tổng giá trị tối đa 510 triệu USD, tương đương khoảng 7700 tỷ won. Protillion nhận khoản trả trước không được công bố và có thể nhận thêm các khoản thanh toán theo từng giai đoạn, tùy theo kết quả nghiên cứu, phát triển và thương mại hóa trong tương lai.
Trọng tâm của thỏa thuận lần này là nền tảng thiết kế protein “Prot-MaP” của Protillion. Nền tảng này tạo ra dữ liệu thí nghiệm quy mô lớn để AI thiết kế protein có thể học, đồng thời phân tích định lượng đặc tính của nhiều nhóm ứng viên protein khác nhau.
MSD dự kiến kết hợp nền tảng này với năng lực khám phá thuốc của mình để tìm ra nhiều ứng viên điều trị.
Phát triển thuốc mới bằng AI, mấu chốt nằm ở "dữ liệu tốt"
Để ứng dụng AI vào phát triển thuốc mới, chỉ năng lực tính toán là chưa đủ. AI muốn học đúng cần dữ liệu thí nghiệm chất lượng cao. Nếu dữ liệu thiếu hoặc bị lệch, AI có thể dự đoán những ứng viên “có vẻ hợp lý” nhưng khả năng phát triển thực tế lại thấp.
Prot-MaP của Protillion được thiết kế để giảm những vấn đề như vậy. Nền tảng này tạo dữ liệu học cần thiết cho AI thiết kế protein và giúp so sánh xem vô số ứng viên protein có những đặc tính gì.
Thiết kế protein giữ vai trò quan trọng trong phát triển dược phẩm sinh học như liệu pháp kháng thể, kháng thể kép, liên hợp kháng thể - thuốc (ADC). Thành công phát triển phụ thuộc vào việc thuốc gắn chính xác đến mức nào với mục tiêu liên quan bệnh, hoạt động ổn định ra sao trong cơ thể và giảm được bao nhiêu các liên kết không cần thiết.
Protillion cho biết công nghệ này có thể giúp tìm ra các ứng viên dược phẩm sinh học tinh vi mà khó triển khai bằng phương pháp truyền thống. Chẳng hạn, công nghệ có thể dùng để phân tích các kháng thể có đặc tính gắn kết thay đổi theo điều kiện độ axit nhất định, hoặc các ứng viên protein nhắm đồng thời nhiều mục tiêu.
Tuy nhiên, trong thỏa thuận lần này, mục tiêu bệnh cụ thể hay tên ứng viên hoạt chất không được công bố.
Cạnh tranh giành ứng viên dược phẩm sinh học bước vào giai đoạn tăng tốc
Làn sóng các hãng dược toàn cầu tăng tốc khám phá thuốc dựa trên AI và dữ liệu xuất phát từ cuộc cạnh tranh khốc liệt nhằm bảo đảm đường ống thuốc ung thư.
Không chỉ là câu chuyện của thị trường nước ngoài. Tại Hàn Quốc, nơi có nhiều bệnh nhân ung thư, nhu cầu về các liệu pháp chính xác để bù đắp hạn chế của điều trị hiện có cũng tiếp tục tăng. Theo thống kê đăng ký ung thư quốc gia năm 2023, ung thư tuyến giáp là loại ung thư xảy ra nhiều nhất, tiếp theo là ung thư phổi, ung thư đại trực tràng, ung thư vú, ung thư dạ dày, ung thư tuyến tiền liệt và ung thư gan. Khi nhóm bệnh nhân rộng và chiến lược điều trị theo từng loại ung thư ngày càng được phân hóa, nhu cầu phát triển thuốc điều trị đích và dược phẩm sinh học cũng tăng lên.
MSD có vị thế vững chắc trên thị trường thuốc miễn dịch điều trị ung thư nhờ Keytruda. Tuy vậy, các hãng dược toàn cầu đang tích cực tìm kiếm ứng viên thuốc mới để chuẩn bị cho giai đoạn sau các sản phẩm chủ lực hiện tại. Nền tảng thiết kế protein dựa trên AI có thể trở thành công cụ giúp rà soát nhanh nhiều ứng viên hơn và sàng lọc các chất có khả năng phát triển cao.
Vì vậy, gần đây MSD cũng liên tục mở rộng hợp tác liên quan đến AI, dữ liệu và khám phá kháng thể. Tháng 3 vừa qua, hãng ký hợp tác với Google Cloud trị giá 1 tỷ USD, tương đương khoảng 1,5 nghìn tỷ won. Với Quotient Therapeutics, MSD ký thỏa thuận khám phá thuốc mới cho bệnh viêm ruột trị giá tối đa 2,2 tỷ USD, tương đương khoảng 3 nghìn tỷ won, và cũng ký hợp tác khám phá kháng thể với Infinimmune.
Thỏa thuận với Protillion lần này nằm trong mạch xu hướng đó. Có thể xem đây là chiến lược tăng cường dữ liệu thí nghiệm và hệ thống phân tích để tìm ứng viên thuốc mới nhanh hơn, chứ không phải để AI “tự làm” thuốc thay con người. Protillion cho biết thương vụ này là ví dụ cho thấy tiềm năng của nền tảng của họ trong việc giải quyết các bài toán kỹ thuật protein phức tạp.
Rõ ràng, MSD - hãng cần chuẩn bị động lực tăng trưởng sau Keytruda - đã đầu tư khoản tiền lớn vào công nghệ thiết kế protein bằng AI. Trong cuộc cạnh tranh phát triển dược phẩm sinh học sắp tới, khả năng tạo lập và diễn giải dữ liệu tốt đến đâu nhiều khả năng sẽ trở thành điểm then chốt quyết định thắng bại.
