Rznomics, empresa especializada en el desarrollo de terapias génicas basadas en ácido ribonucleico (ARN), informó este día 24 de que en Estados Unidos ha recibido la decisión de concesión de la patente de composición de materia para su candidato a terapia génica contra la enfermedad de Alzheimer, «RZ-003».
RZ-003 es una terapia de ARN que edita y corrige el gen APOE4, un potente factor de riesgo genético de la enfermedad de Alzheimer, para convertirlo en un factor de riesgo relativamente menor (APOE2 o APOE3ch).
El gen APOE (apolipoproteína E) produce una proteína implicada en el metabolismo y el transporte de lípidos en el organismo. Uno de sus genotipos, APOE4, se asocia a un mayor riesgo de enfermedad de Alzheimer al provocar la acumulación de beta-amiloide en el cerebro y dificultar la eliminación de proteínas nocivas.
Esta patente es una patente de composición de materia sobre la propia enzima de sustitución de ARN que corta y reemplaza una posición específica del ARN de APOE4. Se ha registrado con una estructura que no impone limitaciones al tipo de gen terapéutico, al tipo de vector de administración ni al tipo de ácido nucleico (ADN o ARN), lo que permite en el futuro ampliarla a una cartera de proyectos posteriores que combine diversos genes terapéuticos y vectores.
Rznomics ha presentado también solicitudes de patente de RZ-003 en los principales países del mundo, como Europa, Japón y China, y está llevando a cabo los exámenes correspondientes, con el objetivo de asegurar derechos globales.
El consejero delegado, Lee Seong-wook, valoró que “al registrar en Estados Unidos la patente de composición de materia de RZ-003, el portafolio global de propiedad intelectual de la plataforma de enzimas de sustitución de ARN se ha reforzado aún más”.
