Rznomics, doanh nghiệp phát triển liệu pháp gen dựa trên axit ribonucleic (RNA), ngày 24 cho biết đã nhận được quyết định chấp thuận đăng ký bằng sáng chế tại Mỹ đối với bằng sáng chế hợp chất cho ứng viên liệu pháp gen điều trị bệnh Alzheimer “RZ-003”.
RZ-003 là một liệu pháp RNA chỉnh sửa, nhằm chuyển đổi gen APOE4 — yếu tố nguy cơ di truyền mạnh của bệnh Alzheimer — sang yếu tố có mức rủi ro tương đối thấp hơn (APOE2 hoặc APOE3ch).
Gen APOE (Apolipoprotein E) tạo ra một loại protein tham gia vào quá trình chuyển hóa và vận chuyển lipid trong cơ thể. Trong các kiểu gen của nó, APOE4 được cho là làm tăng nguy cơ mắc bệnh Alzheimer do gây tích tụ amyloid beta trong não và cản trở việc loại bỏ các protein có hại.
Bằng sáng chế lần này là bằng sáng chế hợp chất đối với chính enzyme thay thế RNA, có chức năng cắt và thay thế một vị trí cụ thể trên RNA APOE4. Bằng sáng chế được đăng ký theo cấu trúc không giới hạn loại gen điều trị, loại vector vận chuyển và loại axit nucleic (DNA hoặc RNA), qua đó có thể mở rộng thành các pipeline tiếp theo bằng cách kết hợp nhiều gen điều trị và vector vận chuyển khác nhau trong tương lai.
Rznomics cũng đã nộp đơn xin cấp bằng sáng chế RZ-003 và đang trong quá trình thẩm định tại các quốc gia trọng điểm trên thế giới như châu Âu, Nhật Bản, Trung Quốc…, đồng thời thúc đẩy việc bảo đảm quyền sở hữu trên phạm vi toàn cầu.
CEO Lee Sung-wook nhận định: “Việc đăng ký bằng sáng chế hợp chất của RZ-003 tại Mỹ đã giúp danh mục quyền sở hữu trí tuệ toàn cầu của nền tảng enzyme thay thế RNA được củng cố mạnh mẽ hơn”.
