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FDA批准MCT8缺乏症首款疗法：甲状腺激素“脑内不足、全身过量”的罕见遗传病迎来新药

FDA批准MCT8缺乏症首款疗法：甲状腺激素“脑内不足、全身过量”的罕见遗传病迎来新药

甲状腺激素对婴儿大脑发育至关重要. 如果这种激素进入大脑的“通道”从出生起就发生故障，血液中的激素会出现过量，而大脑内反而不足. 这种矛盾状态对应的罕见遗传病为“MCT8缺乏症”（艾伦-赫恩登-达德利综合征）.