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FDA批准MCT8缺乏症首款疗法:甲状腺激素“脑内不足、全身过量”的罕见遗传病迎来新药

FDA批准MCT8缺乏症首款疗法:甲状腺激素“脑内不足、全身过量”的罕见遗传病迎来新药

甲状腺激素对婴儿大脑发育至关重要. 如果这种激素进入大脑的“通道”从出生起就发生故障,血液中的激素会出现过量,而大脑内反而不足. 这种矛盾状态对应的罕见遗传病为“MCT8缺乏症”(艾伦-赫恩登-达德利综合征).
埃博拉快速扩散:新疫苗与治疗剂研发进行到哪一步了?

埃博拉快速扩散:新疫苗与治疗剂研发进行到哪一步了?

据英国媒体《卫报》19日报道,随着非洲刚果民主共和国(DRC)境内病毒性疾病埃博拉的感染疑似病例和死亡人数激增,世界卫生组织(WHO)正在审查使用实验性疫苗的可能. 实验性疫苗是指尚未完成临床试验和批准流程的疫苗. 若连效果和安全性尚未完全确立的试验疫苗都被纳入WHO审查范围,意味着形势十分严峻.